英文名： Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷、去纤维钠、去纤苷钠 研发公司： Jazz Pharmaceuticals plc 型号规格： 注射液 200mg/2.5mL 肝静脉闭塞性疾病是一种罕见且严重的疾病，常常导致肝
英文名：Defibrotide、Defitelio、defiteli、去纤苷、去纤维钠、去纤苷钠
研发公司：Jazz Pharmaceuticals plc
型号规格：注射液 200mg/2.5mL
肝静脉闭塞性疾病是一种罕见且严重的疾病，常常导致肝功能受损和门静脉高压。治疗这种疾病通常需要综合多种方法，包括药物治疗。其中，药物去纤甘是一种常用的治疗药物。药物去纤甘是一种抗纤维化药物，其主要成分为去氨基甘氨酸。它通过抑制肝内纤维细胞的增殖和胶原沉积，从而减轻肝脏纤维化程度。对于肝静脉闭塞性疾病患者来说，药物去纤甘可以改善肝脏功能，降低门静脉压力，并减少并发症的发生。
药物去纤甘的用法与剂量应根据患者的具体情况而定，通常需要在医生的指导下使用。然而，药物去纤甘并非没有副作用。因此，在使用药物去纤甘时，患者需密切关注自身身体情况，并在发现任何异常反应时及时告知医生。药物去纤甘是一种常用的治疗肝静脉闭塞性疾病的药物。它通过抑制肝脏纤维化过程，改善肝脏功能，减轻门静脉高压，从而有效缓解病情。然而，在使用药物去纤甘时，患者应遵循医生的指导，并注意监测自身的反应和副作用。
【适应症】
去纤甘适用于治疗造血干细胞移植 （HSCT） 后伴有肾或肺功能不全的严重肝静脉闭塞性疾病 （VOD），也称为鼻窦阻塞综合征 （SOS）。
【不良反应】
使用 DEFITELIO 进行治疗，最常出现的不良反应（发生率≥10%且存在独立的因果关系）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。
【作用机制】
在体外环境下，去纤维钠能够增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。对去纤维钠对于内皮细胞（ECs）药理学效应的研究，主要是在人微血管内皮细胞系中展开。在体外，去纤维钠会增加组织纤溶酶原激活剂（t - PA）和血栓调节蛋白的表达，同时降低 von Willebrand 因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂 - 1（PAI - 1）的表达，由此降低 EC 活化并增加 EC - 介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠还能够保护 ECs 免受化疗、肿瘤坏死因子 -α（TNF -α）、血清饥饿以及灌注所导致的损伤。
【注意事项】
出血问题：Defitelio 会提高体外纤溶酶活性，有可能增加造血干细胞移植（HSCT）后 VOD 患者的出血风险。对于存在活动性出血的患者，切勿开始 Defitelio 治疗。需要对患者有无出血迹象进行监测。倘若患者出现出血症状，应停止使用，直至出血停止。
同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维护或重新打开中心静脉线的情况）可能会增加出血的风险。在进行去纤苷治疗前，应停止使用抗凝剂和纤溶剂，并考虑推迟使用去纤苷，直至抗凝剂的作用减弱。
超敏反应：在接受去纤苷治疗的患者当中，发生过敏反应的患者比例不到 2%。这些反应涵盖皮疹、荨麻疹以及血管性水肿。需要对患者的超敏反应进行监测，尤其是有既往接触史的患者。一旦出现严重的超敏反应，应停止使用去纤苷，依据护理标准进行治疗，并监测直至症状消失。
【临床效果】
去纤苷是当前被广泛认可的，在治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝静脉闭塞病（HVOD）方面最具前景的新型药物。基于其抗凝、促进纤溶、抗炎等功效，Richardson 等人率先对其在 HSCT 后 HVOD 治疗中的应用展开了探索。该研究纳入了 19 例 sHVOD 患者。去纤苷的剂量为每天 5 - 60mg/kg，通过静脉滴注的方式给药，中位使用时间为 15 天（范围在 2 - 61 天）。研究结果表明，42%的患者获得了完全缓解(CR)，移植后 100 天总生存（os）率达到 32%，并且患者对去纤苷具有较好的耐受性。此后，有多项临床试验都验证了去纤苷治疗 HVOD 的有效性。
注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越药业)
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