土耳其卫生署正规授权

研发公司：Swedish Orphan
适用症：防止血液中氨的积累
型号规格：25m

甘油丁酸甘油酯与肝脏和肾脏中的其他物质结合，有助于消除体内的氮。过量的氮会导致高氨血症(HYE-per-AM-moe-NEE-mee-a)，这是血液中氨的积累。氨在血液和组织中循环时具有剧毒作用，可导致永久性脑损伤，昏迷或死亡。

甘油丁酸甘油酯有助于防止尿素循环障碍患者血液中氨的积累。苯基丁酸甘油酯用于至少两个月大的成年人和儿童。甘油丁酸甘油酯不会治疗高氨血症。

甘油丁酸甘油酯通常与低蛋白饮食一起使用，有时还与膳食补充剂一起使用。甘油丁酸甘油酯也可用于本用药指南中未列出的目的。

【适应症】

防止血液中氨的积累

【药品规格】

1.1g/ml-25ml+7x3ml 注射器

【作用机制】

甘油苯丁酸酯含有 3 个苯丁酸分子，代谢为活性部分苯乙酸 (PAA)。PAA 在肝脏和肾脏中通过乙酰化与谷氨酰胺（含有 2 个氮分子）结合形成苯乙酰谷氨酰胺，由肾脏排泄。

【适应症】

对无法单靠饮食蛋白质限制和/或氨基酸补充来治疗的尿素循环障碍 (UCD) 患者进行慢性治疗。

【使用限制】

不适用于治疗 UCD 患者的急性高氨血症。治疗 N-乙酰谷氨酸合酶 (NAGS) 缺乏症的安全性和有效性尚未确定。

【Ravicti 的用法用量】

成人和儿童

与食物或配方奶粉一起服用。通过口服注射器给药；可以通过鼻胃管或胃造口管给药：参见完整标签。

<2 岁：分为 3 次或更多次均等给药，四舍五入到最接近的 0.1 毫升。

≥2 岁：分为 3 次均等给药，四舍五入到最接近的 0.5 毫升。每日最多 17.5 毫升 (19 克)。必须与饮食蛋白质限制一起使用，在某些情况下，还要与饮食补充剂一起使用（例如必需氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、无蛋白质热量补充剂）。

未接受过苯丁酸治疗的患者：4.5–11.2 毫升/平方米/天（5–12.4 克/平方米/天）；

具有一些残留酶活性但无法通过蛋白质限制得到充分控制的患者：4.5 毫升/平方米/天。确定未接受过治疗的患者的起始剂量：考虑患者残留的尿素合成能力、饮食蛋白质需求和饮食依从性。

从苯丁酸钠换药：给予含有相同苯丁酸含量的剂量；换算如下：Ravicti 的每日总剂量（毫升）= 苯丁酸钠片剂的每日总剂量（克）× 0.86 或苯丁酸钠粉末的每日总剂量（克）× 0.81。

中度至重度肝功能不全：从剂量范围的较低端开始。剂量调整和监测：参见完整标签。

【警告/注意事项】

存在神经毒性风险；如发生，请减少剂量。胰腺功能不全或肠道吸收不良：密切监测氨水平。肝或肾功能不全：密切监测。怀孕。哺乳期母亲：不建议。

【Ravicti 相互作用】

同时使用皮质类固醇、丙戊酸或氟哌啶醇可能会增加血浆氨水平；密切监测。丙磺舒可能会增强其作用。拮抗咪达唑仑；监测。可能拮抗治疗指数较窄的 CYP3A4 底物（例如阿芬太尼、奎尼丁、环孢菌素）。

【不良反应】

腹泻、胀气、头痛、恶心、呕吐、食欲不振、头晕、疲劳、腹痛；高氨血症。儿童：皮疹、中性粒细胞减少、便秘、发热、食欲减退、咳嗽、鼻塞、流鼻涕、丘疹。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。​​​​如有需要可以咨询一下香港登越药业，专业提供各类进出口服务。