土耳其卫生署正规授权

来自    网友的提问：

武特里西兰(vutrisiran)用于治疗哪种疾病？

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Vutrisiran（商品名：Amvuttra）是Alnylam公司的一种用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的(hATTR)淀粉样变性多发性神经病的RNAi药物，该药分别于2022年6月份与9月份相继获得了美国和欧盟的批准。

在美国，该药获批用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导的(hATTR)淀粉样变性多发性神经病。在欧盟，该药获批用于治疗1期或2期多发性神经病成人患者的hATTR淀粉样变性。

然而，除了遗传性ATTR外，这种疾病还有一种非遗传形式，主要为心肌病。目前正在进行HELIOS-B研究，以评估Vutrisiran是否适用于ATTR心肌病，并预计在2024年获得患者生存期数据。