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尽管 FDA 对该类药物发出了警告，但斯坦福医学院领导的一项大型研究发现，CAR-T 细胞疗法仅具有较低的继发性恶性肿瘤风险。

该研究结果于周三发表在《新英格兰医学杂志》上，回顾了 2016 年至 2024 年期间在斯坦福医疗保健中心接受 CAR-T 疗法的 724 名患者。总体而言，研究发现，在平均三年的随访期内，约 6.5% 的患者出现继发性癌症。

根据斯坦福大学周三发布的公告，这一发病率与接受干细胞疗法治疗的患者的发病率“大致相同”。

研究发现一名患者死于继发性 T 细胞癌，但斯坦福大学的研究人员认为，这可能是由与 CAR-T 疗法相关的免疫抑制引起的，而不是在治疗准备过程中错误插入 CAR 构建体的基因。

研究人员表示，对原发性癌症和继发性癌症进行深入分析后发现，它们具有“不同的免疫表型和基因组特征”，这表明 CAR-T 疗法不是导致继发性恶性肿瘤的原因。

该研究的共同资深作者、斯坦福大学骨髓移植和细胞治疗负责人戴维·米克洛斯 (David Miklos) 在一份声明中表示：“这些结果可能有助于研究人员专注于 CAR-T 疗法之前和之后的免疫抑制。”

了解免疫抑制如何加剧 CAR-T 治疗后的癌症风险尤为重要，“因为 CAR-T 细胞领域从治疗高风险、难治性血癌转向治疗风险较低但临床上重要的疾病，包括自身免疫性疾病，”Miklos 表示。

斯坦福大学的研究结果与宾夕法尼亚大学医学院的研究结果相呼应，宾夕法尼亚大学医学院于 2024 年 1 月在《自然医学》杂志上发表的一篇论文也发现 CAR-T 治疗后继发性癌症的风险较低。

宾夕法尼亚大学的研究人员采用了较小的样本量——449 名患者——但他们的数据相似：在平均 10.3 个月的随访期内，只有 16 名患者患上了继发性癌症，其中大多数是实体肿瘤，如皮肤癌和前列腺癌。只有一例患者患上了继发性 T 细胞淋巴瘤，其 CAR 转基因水平“非常低”。

斯坦福大学和宾夕法尼亚大学各自的研究结果可能有助于缓解人们对 CAR-T 疗法安全性的一些担忧。2023 年 11 月，FDA宣布正在调查该类药物，此前它发现接受获批 CAR-T 产品的患者中出现了继发性恶性肿瘤病例。这项调查促使监管机构在 2024 年 4 月要求对整个类药物进行黑框警告，以标明风险。

目前市面上所有六种 CAR-T 疗法均受到影响，包括吉利德的 Tecartus（brexucabtagene autoleucel）和 Yescarta（axicabtagene ciloleucel）、百时美施贵宝的 Abecma（idecabtagene vicleucel）和 Breyanzi（lisocabtagene maraleucel）、诺华的 Kymriah（tisagenlecleucel）以及强生的 Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）。

参考来源：‘https://www.biospace.com/article/secondary-cancer-risk-is-low-after-car-t-cell-treatment-stanford-study/?s=86’

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