土耳其卫生署正规授权

百时美施贵宝公司(NYSE: BMY) 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 COBENFY™（盐酸阿诺美林和曲司氯铵），这是一种用于治疗成人精神分裂症的口服药物。COBENFY是几十年来首个新型药物，通过选择性靶向大脑中的 M 1和 M 4 受体而不阻断 D 2 受体，为治疗精神分裂症提供了一种全新的方法。

“今天，我们首创的精神分裂症治疗药物获得具有里程碑意义的批准，这对业界而言是一个重要里程碑，经过 30 多年的发展，现在有了全新的精神分裂症药物治疗方法，有可能改变治疗模式，”百时美施贵宝董事会主席兼首席执行官Chris Boerner博士表示。“随着我们重新进入神经精神病学领域，我们致力于改变有关严重精神疾病的讨论，从今天精神分裂症治疗药物的批准开始。”

精神分裂症是一种持续性且常常致残的 精神疾病，会影响患者的思维、感觉和行为。5据估计，美国约有 280 万人受其影响。症状通常在成年早期首次出现，并且每个人的表现都不同，因此很难诊断和治疗。虽然目前的标准治疗可以有效控制精神分裂症的症状，但多达 60% 的人在治疗期间症状改善不充分或出现无法忍受的副作用。

“对于患有精神分裂症的人来说，找到一种适合自己的治疗方法通常很困难。多种治疗方案为患者和医疗保健提供者提供了帮助管理这种严重疾病的工具，”精神分裂症和精神病行动联盟首席执行官 Gordon Lavigne 表示。“患有精神分裂症的人想要并且应该得到更多。今天的批准为精神分裂症患者提供了一种新的选择，让他们能够在适当的支持下重建生活。”

FDA 批准 COBENFY 是基于 EMERGENT 临床项目的数据，该项目包括三项安慰剂对照的疗效和安全性试验以及两项开放标签试验，评估 COBENFY 长达一年的长期安全性和耐受性。在 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 的 3 期试验中，COBENFY 达到了其主要终点，与安慰剂相比，其精神分裂症症状显著减少，以从基线到第五周的阳性和阴性症状量表 (PANSS) 总分变化来衡量。在 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 试验中，与安慰剂相比，COBENFY 在第五周时分别使 PANSS 总分降低了 9.6 分（COBENFY -21.2 vs. -11.6 安慰剂，p<0.0001）和 8.4 分（COBENFY -20.6 vs. -12.2 安慰剂；p<0.0001）。在 EMERGENT-2 试验中，COBENFY 显示出从基线到第五周的病情有统计学显著改善，这是通过临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 评分（试验中的次要终点）来衡量的。

COBENFY 的安全性和耐受性已在急性和长期试验中得到证实。在 3 期 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 试验中，最常见的不良反应（≥5% 且至少是安慰剂的两倍）是恶心、消化不良、便秘、呕吐、高血压、腹痛、腹泻、心动过速、头晕和胃食管反流病。COBENFY没有非典型抗精神病类警告和注意事项，也没有黑框警告。

Segal Trials 首席科学官兼医学主任、EMERGENT 项目研究员 Rishi Kakar 医学博士表示：“由于精神分裂症的异质性，它并不是一刀切的疾病，患者经常会陷入停药和更换疗法的循环中。COBENFY 的获批是精神分裂症治疗的一个转折点，因为从历史上看，获批用于治疗精神分裂症的药物都依赖于大脑中相同的主要通路。通过利用新通路，COBENFY 为治疗这种具有挑战性的疾病提供了一种新选择。”

该公司今天还宣布推出 COBENFY Cares™，这是一项旨在支持已服用 COBENFY 药物的患者的项目。患者将能够在 10 月下旬根据产品供应情况加入 COBENFY Cares 计划。COBENFY Cares 电话号码为 1-877-COBENFY。

关于精神分裂症

精神分裂症是一种持续性且常常致残的精神疾病，会影响患者的思维、感觉和行为。精神分裂症的症状有三个方面，包括阳性症状（例如幻觉、妄想、思维和言语紊乱）、阴性症状（例如缺乏动力、缺乏情绪表达/情感淡漠、社交退缩）和认知功能障碍（例如注意力受损、记忆力、注意力和决策能力下降）。精神分裂症的症状会影响人们生活的各个方面，使他们难以维持就业、独立生活和处理人际关系。精神分裂症影响全球近 2400 万人，其中包括 280 万人在美国，是全球 15 大致残原因之一。

关于 COBENFY™（盐酸羟考酮和曲司氯铵）

COBENFY™（Xanomeline 和曲司氯铵），以前称为 KarXT，是一种用于治疗成人精神分裂症的口服药物。COBENFY 结合了 Xanomeline（一种双重 M 1和 M 4偏好的毒蕈碱受体激动剂）和曲司氯铵（一种不会明显穿过血脑屏障、主要作用于外周组织的毒蕈碱受体拮抗剂）。虽然 COBENFY 的确切作用机制尚不清楚，但其疗效被认为是由于 Xanomeline 在中枢神经系统中的 M 1和 M 4毒蕈碱乙酰胆碱受体上的激动剂活性。

关于EMERGENT临床计划

EMERGENT 临床项目评估了 COBENFY 用于治疗成人精神分裂症的效果，其中包括三项安慰剂对照的疗效和安全性研究，其中包括第 3 阶段 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 试验，以及两项评估 COBENFY 长达一年的长期安全性和耐受性的开放标签研究。

第 3 阶段EMERGENT-2和EMERGENT-3试验为为期五周的住院试验，旨在评估 COBENFY 与安慰剂相比对精神分裂症成人患者的疗效、安全性和耐受性。在这两项试验中，COBENFY 均达到了其主要终点，与安慰剂相比，其精神分裂症症状显著减轻，衡量标准是阳性和阴性症状量表 (PANSS) 总分从基线到第五周的变化。

在 EMERGENT-2 和 EMERGENT-3 试验中，与安慰剂相比，COBENFY 在第五周时使 PANSS 总分降低了 9.6 分（COBENFY -21.2 vs. -11.6 安慰剂，p<0.0001），与安慰剂相比，降低了 8.4 分（COBENFY -20.6 vs. -12.2 安慰剂；p<0.0001）。在 EMERGENT-2 试验中，与安慰剂相比，COBENFY 在第五周时使临床总体印象-严重程度 (CGI-S) 评分显著降低了 0.6 分（COBENFY -1.2 vs. -0.7 安慰剂；p<0.0001），这是试验的次要终点。

与安慰剂相比，COBENFY 最常见的不良反应（≥5% 且至少是安慰剂的两倍）是恶心（19% vs. 4%）、消化不良（18% vs. 5%）、便秘（17% vs. 7%）、呕吐（15% vs. 1%）、高血压（11% vs. 2%）、腹痛（8% vs. 4%）、腹泻（6% vs. 2%）、心动过速（5% vs. 2%）、头晕（5% vs. 2%）和胃食管反流病（5% vs. <1%）。

参考来源：‘ U.S. Food and Drug Administration Approves Bristol Myers Squibb’s COBENFY™ (xanomeline and trospium chloride), a First-In-Class Muscarinic Agonist for the Treatment of Schizophrenia in Adults。September 27, 2024. Accessed September 27, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。