土耳其卫生署正规授权

布鲁顿酪氨酸激酶 (BTK) 抑制剂阿卡替尼用于治疗未经治疗的 MCL 患者的 sNDA 已获得 FDA 优先审查，PDUFA 目标行动日期为 2025 年第一季度。

阿斯利康肿瘤学研发执行副总裁 Susan Galbraith 在新闻稿中表示：“今天获得优先审查资格进一步证实了 [acalabrutinib] 有望改变未经治疗的套细胞淋巴瘤的治疗结果。ECHO 试验 [NCT02972840] 的数据显示，[acalabrutinib] 联合化学免疫疗法可显著延缓病情进展，并显示出这种目前无法治愈的血癌患者生存率提高的趋势。我们正在与 FDA 密切合作，尽快为患者提供这种潜在的新疗法。”

ECHO 试验的结果已在2024 年欧洲血液学协会混合大会上公布。其中，阿卡替尼加苯达莫司汀和利妥昔单抗 (Rituxan；BR) 使疾病进展或死亡风险降低 27% (HR，0.73；95% CI，0.57-0.94；P = .016)。此外，添加阿卡替尼可使中位无进展生存期 (PFS) 延长近 1.5 年，阿卡替尼加 BR 的中位 PFS 为 66.4 个月，BR 的中位 PFS 为 49.6 个月。

与单独使用 BR 相比，阿卡替尼加 BR 的总体生存率 (OS) 趋势良好( HR, 0.86; 95% CI, 0.65-1.13; P =.2743)。这一趋势持续存在；然而，BR 组中大多数需要后续治疗的患者继续接受 BTK 抑制剂治疗，通常是阿卡替尼。OS 数据将继续作为关键次要终点进行评估。

ECHO 第三阶段试验的背景

ECHO 随机将患者分为两组，一组接受阿卡替尼加 BR（n = 299）治疗，另一组接受安慰剂加 BR（n = 299）治疗。阿卡替尼或安慰剂每日口服两次，第 1 天和第 2 天服用苯达莫司汀，第 1 天服用利妥昔单抗，每 28 天为一个周期。该研究的主要终点是独立审查委员会的 PFS，次要终点包括研究者评估的 PFS、总体反应率、OS、反应持续时间和反应时间。

如果患者经病理学确诊患有套细胞淋巴瘤，且有染色体易位 t(11;14)(q13;q32) 和/或细胞周期蛋白 D1 过表达以及其他相关标志物，且未接受过全身抗癌治疗，年龄不超过 65 岁，ECOG 体能状态评分为 2 分或更低，则符合入组条件。患有严重心血管疾病、吸收不良综合征或未受控制的活动性感染的患者不符合入组条件。

Acalabrutinib 此前已获得 FDA 的加速批准，用于治疗已接受过至少 1 种疗法的 MCL 成年患者。此项加速批准取决于确认性试验的结果。

参考来源：‘CALQUENCE® (acalabrutinib) granted priority review in the US for patients with untreated mantle cell lymphoma. News release. AstraZeneca. October 3, 2024. Accessed October 3, 2024. ’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。