土耳其卫生署正规授权

美国食品药品管理局 (FDA) 扩大了 Lumryz™（羟基丁酸钠）缓释口服混悬液的批准范围，包括用于治疗 7 岁及以上发作性睡病患者的猝倒症或白天过度嗜睡 (EDS)。此前，该治疗仅获准用于成人。

Lumryz是一种缓释型羟基丁酸钠，是一种中枢神经系统 (CNS) 抑制剂。据信，其治疗效果是通过 GABA B对去甲肾上腺素能和多巴胺能神经元以及丘脑皮质神经元的作用来介导的。

儿科批准基于一项临床研究的数据，该研究针对接受速释型羟基丁酸钠治疗的患者（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02221869）。该研究纳入了 7 至 17 岁的发作性睡病患者，确定了速释型羟基丁酸钠对此类患者群体猝倒症或 EDS 的治疗效果。儿科患者报告的最常见不良反应包括恶心、遗尿、呕吐、头痛、体重下降、食欲下降、头晕和梦游。

Avadel Pharmaceuticals 首席执行官 Greg Divis 表示：“随着标签扩展，7 岁及以上患有嗜睡症的儿科患者现在拥有与成年嗜睡症患者相同的选择，即选择每晚一次的治疗方案，而不会因半夜服药而影响睡眠。”

Lumryz 是一种 III 类管制药物，由于存在抑制中枢神经系统的风险以及滥用和误用的可能性，因此只能通过名为Lumryz REMS的受限计划获得。处方人员和药房必须获得认证才能开具和分发 Lumryz。此外，患者必须参加该计划才能获得药物。

Lumryz 以小包装形式供应，小包装中装有颗粒，与水混合后可制成口服混悬液；纸盒内含一个混合杯。每包剂量包括 4.5 克、6 克、7.5 克和 9 克羟基丁酸钠。

该产品在睡前口服一次。 对于儿科患者，剂量、滴定方案和每晚最大总剂量均基于患者体重。对于体重低于 45 公斤的患者，现有强度无法达到 Lumryz 的推荐起始剂量，因此应使用另一种羟基丁酸钠产品开始治疗。

关于 Avadel Pharmaceuticals plc

Avadel Pharmaceuticals plc (Nasdaq: AVDL) 是一家专注于通过药物改造改变生活的生物制药公司。我们的方法包括应用创新解决方案来开发药物，以解决患者在当前治疗方案中面临的挑战。Avadel 的商业产品 LUMRYZ 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 批准，成为首个也是唯一一个睡前服用一次的氧丁酸盐，用于治疗成人和儿童发作性睡病患者的猝倒症或 EDS。

参考来源：‘Avadel Pharmaceuticals announces FDA approval of Lumryz™ (sodium oxybate) extended-release oral suspension (CIII) for the treatment of cataplexy or excessive daytime sleepiness in patients 7 years of age and older with narcolepsy. News release. Avadel Pharmaceuticals. October 17, 2024. ’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。