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RiboX Therapeutics Ltd. (RiboX) 是一家专注于发现和开发完全工程化的环状 RNA 疗法的先锋生物制药公司，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已于2024 年10 月 25 日批准其 RXRG001 (SPRINX-1 研究) I/IIa 期研究的 IND 申请。

RXRG001 是有史以来第一个获得 FDA IND 批准的环状 RNA 疗法。这一重要进展标志着环状 RNA 药物进入临床开发阶段的重要里程碑。首次人体 SPRINX-1 研究旨在评估 RXRG001 对放射诱导性口干症 (RIX)（口干）和唾液分泌减少（唾液分泌量低）患者使用的安全性和有效性。

口干症和唾液分泌减少是头颈癌 (HNC) 患者放射治疗的常见副作用。HNC 的发病率正在上升，已成为全球第六大常见恶性肿瘤。放射治疗是 HNC 的主要治疗方法，通常会导致唾液腺受损和唾液分泌显著减少，经常导致口干、咀嚼和吞咽困难、口腔健康受损和生活质量下降。自上一种口干症治疗方法获得 FDA 批准以来已有二十年。患者报告称，目前的治疗方法无效、只是暂时的，而且成本高昂。开发一种新的口干症和唾液分泌减少治疗方法存在巨大的未满足医疗需求。

RXRG001 是使用创新环状 RNA 技术开发的专有产品。近年来，环状 RNA 因其高蛋白表达效率、低免疫原性和制造稳定性而成为下一代 mRNA 疗法。RXRG001 由编码人类水通道蛋白 1（hAQP1，一种细胞膜水通道蛋白）的环状 RNA 组成，封装在脂质纳米颗粒 (LNP) 中。RXRG001 通过过度表达 hAQP1 恢复水渗透性来增加唾液分泌，从而缓解口干症状。非临床研究表明，RXRG001 在动物模型中具有良好的风险和效益特征。例如，单次服用 RXRG001 可显著增加唾液流量，并持续约四周。

“RIX 是 HNC 患者终身面临的严重健康问题。尽管放射治疗可以提高患者的生存率，但其对唾液腺的损害导致许多癌症幸存者的生活质量下降，” RiboX 首席医疗官徐逸真博士表示。“RXRG001 可能为 RIX 患者提供一种潜在有效且持久的治疗选择。我们很高兴开展临床试验，进一步评估其对患者的疗效和安全性。”

“FDA批准RXRG001的IND申请是对我们在环状RNA治疗领域的创新能力、雄厚技术和竞争力的肯定。” RiboX首席执行官张伟毅博士表示：“RiboX将推进RXRG001的临床开发，继续发挥环状RNA技术在治疗应用方面的独特优势，为全球患者带来更多开创性的治疗方法。”

关于RiboX  Therapeutics

RiboX 是一家全球运营的生物技术公司，致力于发现和开发完全工程化的环状 RNA 疗法，由Ling-Ling Chen 博士、Dan Peer 博士和Weiyi Zhang博士于 2021 年共同创立。该公司在美国新泽西州普林斯顿、以色列雷霍沃特和中国上海设有业务部门。环状 RNA 疗法是一种新疗法，被认为是下一代 RNA 疗法。与 mRNA 相比，环状 RNA 具有共价闭合的单链 RNA 结构，具有出色的稳定性、较低的免疫原性和可调节的蛋白质表达，从而克服了目前 mRNA 疗法的局限性并充分发挥了 RNA 药物的潜力。

RiboX 开发了专有的即插即用型环状 RNA 药物设计和工程，并结合了新颖的 LNPs 平台和强大的制造能力。这些创新技术为环状 RNA 疗法的临床开发提供了支持。RiboX 的产品线涵盖了各种治疗领域，包括放射诱导性口干症、单基因疾病、自身免疫性疾病和疫苗。RiboX 致力于开拓下一代 RNA 疗法的创新研究，其愿景是改善全球患者的生活质量。

参考来源：‘RiboX Therapeutics Announces FDA Clearance for IND Application of RXRG001, the First Circular RNA Therapy for the Treatment of Radiation-Induced Xerostomia and Hyposalivation. News provided by RiboX Therapeutics Ltd. October 25, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。