土耳其卫生署正规授权

MB-108 是一种第二代 HSV-1 溶瘤病毒，已获得 FDA 颁发的 ODD 资格，可用于治疗恶性胶质瘤患者。

FDA 授予 ODD 称号给那些旨在安全有效地治疗、诊断或预防影响美国不到 20 万人的罕见疾病或病症的药物和生物制剂。该称号提供特定福利，包括临床试验费用税收抵免和处方药用户费用豁免。被 FDA 授予 ODD 称号的产品还获得针对指定疾病的 7 年市场独占权，该权利与任何知识产权无关。

希望之城正在进行一项 1 期临床试验，以评估 MB-108 对恶性胶质瘤的疗效。试验已经表明，该药物对此类患者群体有效且耐受性良好。

Mustang Bio, Inc. 总裁兼首席执行官 Manuel Litchman 医学博士在一份新闻稿中表示：“MB-108 被指定为孤儿药对 Mustang 意义重大，因为它可以提供额外的市场独占权。[我们]希望推动 MB-108 与 MB-101 的联合使用，作为恶性胶质瘤患者（包括复发性胶质母细胞瘤和高级别星形细胞瘤患者）的潜在治疗选择，这些患者的历史平均总生存期为 6 个月。”

MB-108 的临床前数据此前已在 2022 年美国癌症研究协会年会上公布，并强调了将 MB-108 添加到创新嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法 MB-101 中的潜在益处，该疗法旨在针对复发性胶质母细胞瘤患者的 IL13Rα2。这种新的组合方法被称为 MB-109，旨在将“冷”肿瘤转变为“热”肿瘤，从而可能提高 MB-101 CAR T 细胞疗法的有效性。

在早期临床研究中，MB-101 和 MB-108 对复发性多形性胶质母细胞瘤患者均有良好的耐受性。在 MB-101 的 1 期试验 (NCT02208362) 中，2 名治疗前肿瘤免疫活性较高的患者获得了完全缓解。这些缓解分别持续了 7.5 个月和 31 个月以上，标志着该患者群体取得了显著成果。

这两项评估 MB-101 和 MB-108 的 1 期试验正在希望之城和阿拉巴马大学伯明翰分校进行，并继续招募患者。此外，计划中的 MB-109 1 期研究将评估 MB-109 对复发性胶质母细胞瘤和高级别星形细胞瘤患者的安全性、耐受性和疗效。该研究预计将于 2024 年开始招募患者。

“我们的新治疗策略是将 MB-108 溶瘤病毒与 MB-101 CAR T 细胞疗法相结合，这可能是有史以来首个由行业赞助的恶性胶质瘤治疗试验。因此，Mustang 还计划向 FDA 申请 MB-101 [IL13Rα2 靶向 CAR T 细胞疗法] 治疗恶性胶质瘤的 ODD，”Litchman 继续说道。“这些进展凸显了我们致力于改善与难治性癌症作斗争的患者的治疗效果。”

关于MB-109

MB-109 结合了 MB-101（由希望之城授权的 IL13Rα2 靶向 CAR T 细胞疗法）和 MB-108（由全国儿童医院授权的 HSV-1 溶瘤病毒）。

注射 MB-109 时，MB-108 首先直接注射到肿瘤细胞中以感染它们。它的工作原理是感染它们并招募人体自身的 CD8 和 CD3 阳性 T 细胞。这个过程创造了一个发炎的肿瘤环境，这可能使 MB-101 CAR T 细胞一旦注射，就能更深地渗透到肿瘤中，更有效地激活，并增强其摧毁癌细胞的能力。

此前，2023年10月， FDA接受了MB-109用于治疗IL13Rα2阳性复发或难治性胶质母细胞瘤和间变性星形细胞瘤的新药临床试验申请。

MB-109 目前正在进行 1 期试验评估。此外，根据新闻稿，MB-109 项目仍在继续开发中，用于治疗复发性胶质母细胞瘤和高级别星形细胞瘤，这取决于筹集额外资金和/或建立战略合作伙伴关系。

参考来源：‘Mustang Bio granted orphan drug designation by US FDA for MB-108 (HSV-1 oncolytic virus) to treat malignant glioma. News release. Mustang Bio. November 7, 2024. Accessed November 8, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。