土耳其卫生署正规授权

处方药使用者付费法案 (PDUFA)日期是指美国食品药品管理局 (FDA) 规定的审查新药申请 (NDA)或生物制品许可申请 (BLA)并最终决定是否批准上市的截止日期。审查期通常为药品申请被该机构接受后的 10 个月。对于优先审查的药品，审查期缩短为申请接受后的 6 个月。

SPN-830 治疗成人帕金森病

PDUFA 日期：2025 年 2 月 1 日

FDA 正在审查 SPN-830 重新提交的新药申请，SPN-830 是一种阿扑吗啡输注装置，用于持续治疗帕金森病成人患者的运动波动（“关闭”发作）。SPN-830 通过输液泵持续皮下输注阿扑吗啡（一种非麦角碱多巴胺激动剂）。

该 NDA 包括来自 3 期 TOLEDO 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02006121）和一项支持性开放标签研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02339064）的数据。TOLEDO 的结果显示，与安慰剂相比，SPN-830 与平均每日“停药”时间显著减少相关（P =.0025）。重新提交的申请还解决了完整回复函中提到的产品质量和输液设备相关问题。

布瑞哌唑联合舍曲林治疗创伤后应激障碍

PDUFA 日期：2025 年 2 月 8 日

大冢制药和灵北制药正在寻求非典型抗精神病药物布瑞哌唑的另一种适应症，将其与选择性血清素再摄取抑制剂舍曲林联合使用，用于治疗患有创伤后应激障碍 (PTSD) 的成年人。

sNDA 包括 3 项临床试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03033069 [试验 061]、NCT04124614 [试验 071]、NCT04174170 [试验 072]）的数据，这些试验评估了布瑞哌唑与舍曲林联合治疗成人 PTSD 患者的疗效和安全性（对比安慰剂）。在这 3 项研究中，主要终点是临床医生管理的 PTSD 量表 (CAPS-5) 总分从第 1 周到第 10 周的变化。

试验 061 和 071 的结果显示，与接受舍曲林加安慰剂治疗的患者相比，接受布瑞哌唑加舍曲林治疗的患者的 PTSD 症状显著减少（P <.05）。在试验 072 中，与接受安慰剂和舍曲林治疗的患者相比，布瑞哌唑加舍曲林治疗未导致 CAPS-5 总分出现统计学上显著的变化。

五合一脑膜炎球菌 ABCWY (MenABCWY) 候选疫苗

PDUFA 日期：2025 年 2 月 14 日

MenABCWY 疫苗结合了Bexsero（B 群脑膜炎球菌疫苗）和Menveo（A、C、Y 群脑膜炎球菌和 W-135 寡糖白喉 CRM 197结合疫苗）的抗原成分，减少了注射次数，简化了针对侵袭性脑膜炎球菌病的免疫接种。

该申请得到了 3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04502693）数据的支持，该试验中，研究参与者接受了间隔 6 个月的 2 剂 MenABCWY 或 2 剂 Bexsero 加 1 剂 Menveo。研究结果显示，MenABCWY 达到了主要终点，表明对于所有 5 种脑膜炎奈瑟菌血清群（A、B、C、W 和 Y），MenABCWY 均不劣于 2 剂 Bexsero 和 1 剂 Menveo。

在该试验的另一项验证性试验中，MenABCWY 显示出对 110 种不同的 B 群脑膜炎球菌侵袭性菌株具有免疫效果。据报道，MenABCWY 的安全性与 Bexsero 和 Menveo 相似。

CHIKV VLP，一种针对基孔肯雅病毒的候选疫苗

PDUFA 日期：2024 年 2 月 14 日

FDA 对 CHIKV VLP 的生物制品许可申请 (BLA) 给予了优先审查，CHIKV VLP 是一种基于佐剂样病毒颗粒 (VLP) 的候选疫苗，用于主动免疫，预防 12 岁及以上人群感染基孔肯雅病毒引起的疾病。

该申请包括一项 3 期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05072080）的数据，该试验在 3254 名 12 至 64 岁的健康参与者中比较了单次肌肉注射 CHIKV VLP 与安慰剂的安全性和免疫原性。结果显示，CHIKV VLP 具有高度免疫原性，98% 的疫苗接种者在接种后第 22 天具有很强的中和抗体滴度。

根据另一项 3 期试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05349617 ) 的结果，该候选疫苗还被发现对 65 岁及以上的健康成年人安全且具有免疫原性。该试验包括 413 名参与者，他们被随机分配接受 CHIKV VLP 或安慰剂。研究结果显示，疫苗在接种 22 天后在 87% 的接种者中诱导出强效的 CHIKV 中和抗体。

在这两项研究中，中和抗体滴度超过了监管机构同意的血清保护标志阈值，因此达到了主要终点。

Mirdametinib 治疗 NF1 相关丛状神经纤维瘤

PDUFA 日期：2025 年 2 月 28 日

Mirdametinib 是一种 MEK1/MEK2 抑制剂，被授予优先审查资格，用于治疗患有 1 型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤 (NF1-PN) 的成人和儿童患者。丛状神经纤维瘤是一种沿周围神经鞘以浸润模式生长的肿瘤，会导致 NF1 患者疼痛和功能障碍。

该 NDA 得到了 2b 期 ReNeu 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03962543）数据的支持，该试验评估了 mirdametinib 对 2 岁及以上患有无法手术的 NF1 相关 PN 并导致严重发病率的患者使用 mirdametinib 的安全性和有效性。

研究结果显示，mirdametinib 治疗可带来具有统计学意义的客观缓解率，以 24 周期治疗期间连续扫描中目标肿瘤体积至少减少 20% 的患者比例来评估（成人患者为 41% [95% CI, 29-55]，儿童患者为 52% [95% CI, 38-65]；P 值均<.001）。mirdametinib 治疗患者的疼痛和健康相关生活质量也得到显著改善。

香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。