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Adicet Bio 公司（纳斯达克股票代码：ACET）是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗自身免疫性疾病和癌症的同种异体γδT细胞疗法，宣布美国食品药品管理局(FDA) 已授予 ADI-001 快速通道资格，用于治疗成年系统性硬化症 (SSc) 患者。

关于系统性硬化症 (SSc)

SSc 又称硬皮病，是一种慢性自身免疫性疾病，会导致皮肤和内脏器官变硬和变紧。当人体产生过多胶原蛋白，导致其在身体组织中积聚时，就会发生这种疾病。虽然 SSc 的确切病因尚不清楚，但专家认为，它最有可能是由免疫系统问题、遗传因素和环境诱因（包括接触某些病毒、药物或毒品）引起的。

系统性硬化症的早期症状通常包括肿胀和瘙痒；不过，症状会因身体受影响的部位而异。皮肤相关症状的首发症状包括手指、手、脚和面部皮肤增厚。尽管在某些情况下，前臂、上臂、胸部、腹部、小腿和大腿也会受到影响。个人的手和脸上也会形成小红肿块，称为毛细血管扩张。

雷诺氏现象在 SSc 中也很常见，源于手指和脚趾的小血管在寒冷或情绪困扰下大幅收缩。此外，SSc 会影响消化系统的任何部分，引起胃灼热、吞咽困难、腹胀、腹泻、便秘和大便失禁等症状。其他心脏和肺部相关症状包括呼吸短促、运动耐受性下降和头晕。

目前，系统性硬化症尚无治愈方法，但治疗可以减缓病情进展、缓解症状并改善患者的生活质量。

关于ADI-001

ADI-001 是一种 针对 CD20 的在研同种异体伽玛德尔塔嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，用于治疗自身免疫性疾病。ADI-001 已获得 FDA 的快速通道认定，用于治疗复发/难治性 III 类或 IV 类狼疮性肾炎 (LN)、伴有肾外受累的系统性红斑狼疮 (SLE) 和系统性硬化症 (SSc)。该公司正在推进 ADI-001 治疗六种自身免疫适应症。

评估 ADI-001 治疗 LN 的 1 期研究中正在进行患者招募。预计将于 2025 年第二季度开始招募 SLE、SSc、特发性炎性肌病 (IIM 或肌炎) 和僵人综合征 (SPS) 的患者。预计将于 2025 年下半年开始招募抗中性粒细胞胞浆自身抗体 (ANCA) 相关性血管炎 (AAV)。

在第 1 阶段 GLEAN 试验中，ADI-001 被证明可通过抗 CD20 CAR 靶向 B 细胞，并在血液和次级淋巴组织中表现出强大的暴露和完全的 CD19+ B 细胞耗竭。

Adicet Bio 首席科学官 Blake Aftab 博士在新闻稿中表示：“这些结果清楚地证明了 ADI-001 和 Adicet 现成的 gamma delta CAR T 细胞平台的潜力，它们展示了组织中强大的运输和完全的 B 细胞耗竭，同时与已发表的第三方 alpha-beta CAR T 疗法数据相比，ADI-001 在次级淋巴组织中的暴露率更高。”“总之，我们的全部研究结果提供了多层次的证据，突显了我们方法的显著优势，并为 ADI-001 提供了一个极具吸引力的机会，将 B 细胞靶向扩展到组织中，因为我们希望在临床上治疗一系列自身免疫性疾病。”

参考来源：‘Adicet Bio Receives FDA Fast Track Designation for ADI-001 for the Treatment of Systemic Sclerosis (SSc). Adicet Bio. News release. Published February 27, 2025. Accessed March 3, 2025.’

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