土耳其卫生署正规授权

FDA 已批准扩大依库珠单抗 (Soliris；Alexion，阿斯利康) 的适应症，该药物适用于抗乙酰胆碱受体 (AChR) 抗体阳性的 6 岁及以上全身性重症肌无力 (gMG) 儿科患者。这项具有里程碑意义的批准使 Soliris 成为首个也是唯一一个可用于治疗这种使人衰弱的神经肌肉疾病儿科患者的药物。

Soliris 此前已获批用于成人，扩大其使用范围得到了患有 gMG 的成人临床试验数据以及儿科人群的药代动力学和安全性数据的支持。一项为期 26 周的单组研究对 11 名年龄在 12 至 17 岁之间的儿科患者进行了研究，结果表明 Soliris 的不良反应与成人患者中观察到的不良反应一致。

MDA 首席研究官 Sharon Hesterlee 博士在新闻稿中表示：“此次批准代表了儿童重症肌无力治疗领域的重大进步，为应对这种复杂疾病的家庭带来了希望。[依库珠单抗] 可供儿童使用，凸显了持续研究和创新神经肌肉疾病治疗的重要性。”

关于Soliris

Soliris 以静脉输注方式给药，成人给药时间 35 分钟，儿科患者给药时间 1 至 4 小时。对于尚未治愈的严重脑膜炎奈瑟菌感染患者，该药物仍为禁忌症。由于存在脑膜炎球菌感染风险，Soliris 仅通过受限风险评估管理策略 (REMS) 计划提供，要求患者在开始治疗前至少两周接种脑膜炎球菌病疫苗。

Soliris 是一种单克隆抗体，于 2007 年首次获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿，可抑制补体系统以防止补体介导的组织损伤。此后，该治疗已获得多种适应症，包括非典型溶血性尿毒症综合征 (2011 年)、伴有 AChR 抗体的成人 gMG (2017 年) 和视神经脊髓炎谱系障碍 (2019 年)。

2007 年，FDA 首次通过加速途径批准依库珠单抗用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 患者，以减少溶血，此后，依库珠单抗已获得用于治疗患有 AChR 抗体的成人 gMG、溶血性尿毒症综合征 (HUS) 和视神经脊髓炎谱系障碍的患者。最近，FDA 批准依库珠单抗-aagh (Samsung Bioepis；Epysqli) 作为依库珠单抗的生物仿制药，用于治疗 PNS 和 HUS，进一步扩大了这些罕见神经肌肉疾病患者的治疗选择。

参考来源：‘Muscular Dystrophy Association. FDA approves expanded use of eculizumab (Soliris) for pediatric myasthenia gravis, bringing new treatment options for children. News Release. Released March 10, 2025. Accessed March 12, 2025.’

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