【有效期】
24个月
【概述】
Amondys 45(Casimersen)是一种反义寡核苷酸药物，通过改变表达抗肌萎缩蛋白(dystrophin)的mRNA的剪接过程，生成一种虽然比正常蛋白小但保留了大部分功能结构域的抗肌萎缩蛋白。这种部分功能的蛋白仍能在一定程度上改善DMD患者的症状。
【作用机制】
Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳跃的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳跃旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白。
【安全与疗效】
Amondys 45 的有效性是在一项双盲、安慰剂对照试验中进行评估的，43名患者以2:1的比例，随机分为两组，一组接受静脉注射Amondys 45，一组接受安慰剂治疗。
所有的患者均为男性，7-20岁之间，并且都有适合外显子45跳跃治疗的特定DMD基因突变。
研究发现，与安慰剂组相比，接受Amondys 45治疗的患者，治疗48周时的抗肌萎缩蛋白水平比入组时大大提高。
【适应症和用途】
Amondys 45是一种反义寡核苷酸，适用于患有确诊的DMD基因突变且适合外显子45跳跃的患者，用于治疗Duchenne肌营养不良症(DMD)。
根据在使用Amondys 45治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白产量的增加，适应症在加速批准下获得批准[见临床研究]。继续为此批准指示可能取决于证实临床试验的临床获益。
【剂量和给药】
1.在开始Amondys 45之前，应测量血清胱抑素C，尿浸量尺和尿蛋白与肌酐的比值。
2.每周一次，每公斤体重30毫克。
3.通过在线0.2微米过滤器在35至60分钟内以静脉内(IV)输注方式给药。
4.给药前需要稀释。
【剂量形式和强度】
注射：单剂量小瓶中
【禁忌症】
没有
【警告和注意事项】
肾脏毒性：根据动物数据，可能会引起肾脏毒性，应监测肾脏功能。肌酐可能不是DMD患者肾功能的可靠指标。
【不良反应】
最常见的不良反应(发生率比安慰剂高20%，至少比安慰剂高5%)是上呼吸道感染，咳嗽，发热，头痛，关节痛和口咽痛。
【作用机理】
Casimersen被设计为与肌营养不良蛋白前体mRNA的第45外显子结合，从而导致具有遗传突变且易于外显子45跳过的患者在mRNA加工过程中将该外显子排除在外。外显子45跳过旨在允许内部截断的产生具有遗传突变且可以外显子45跳跃的患者中的肌营养不良蛋白[见临床研究]。
【包装供应/存储和处理方式】
Amondys 45注射液以单剂量小瓶提供，溶液为澄清至微乳白色无色液体，可能包含痕量的白色至灰白色无定形颗粒。
包含100mg/2mL(50mg/mL)NDC 60923-227-02的单剂量小瓶
将AMONDYS 45储存在2°C至8°C(36°F至46°F)下。 不要冻结。 存放在原始纸箱中，直到准备使用以防光照。
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