【适应人群】
疗1岁及以上患有晚发型庞贝病的患者。
【剂型】
注射剂
【厂家】
法国赛诺菲
【有效期】
24个月
【禁忌】
暂无相关信息。
【注意事项】
严重的超敏反应、输液相关反应和急性风险易感患者的心肺功能衰竭。
超敏反应，包括过敏反应：适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备，应随时可用。如果发生严重的超敏反应，应使用Nexviazyme应立即停药并开始适当的药物治疗。
输液相关反应(IAR)：如果发生严重的IAR，请考虑立即停止并开始适当的药物治疗。
易感患者发生急性心肺衰竭的风险：易出现体液量超负荷的患者，或患有急性潜在呼吸系统疾病或心脏或呼吸功能受损的患者，在Nexviazyme输注期间可能存在其心脏或呼吸状态严重恶化的风险。
【贮藏】
在36°F至 46°F（2°C 至 8°C）下冷藏Nexviazyme小瓶。
【作用机制】
庞贝氏病（又称糖原贮积症II型、酸性麦芽糖酶缺乏症和糖原沉积症II型）是一种遗传性糖原代谢紊乱，由溶酶体酸性葡萄糖苷酶（GAA）缺乏引起，导致糖原在各种组织中溶酶体内积累。
Avalglucosidase alfa-ngpt提供外源GAA。avalglucosidase alfa-ngpt上的M6P以高亲和力介导与细胞表面上的M6P受体的结合。结合后，它被内在化并转运到溶酶体中，在溶酶体中进行蛋白水解切割，从而导致GAA酶活性增加。然后，Avalglucosidase alfa-ngpt在切割糖原中发挥酶活性。
【安全与疗效】
avalglucosidase alfa BLA基于2项临床试验（3期COMET研究、2期mini-COMET研究）的阳性数据。COMET是一项头对头3期研究，在晚发型庞贝病（LOPD）患者中开展，数据显示，avalglucosidase alfa治疗使LOPD关键表现（呼吸障碍和活动能力下降）显示出临床意义的改善，该研究还达到了主要终点：在LOPD患者中，与标准护理药物Lumizyme（alglucosidase alfa，阿葡糖苷酶α）相比，avalglucosidase alfa在改善呼吸功能方面表现出非劣效性。mini-COMET研究评估了avalglucosidase alfa治疗婴儿型庞贝病（IOPD）的安全性和探索性疗效，该研究结果于今年2月在WORLDSymposium上公布。
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