Skytrofa（通用名：Lonapegsomatropin）是一种用于治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）的药物。它是由Ascendis Pharma开发的一种长效人生长激素类似物，设计用于每周一次的给药方式，以改善生长激素缺乏症儿童的生长速率，同时提高患者和家庭的生活质量，减少每日注射的不便和负担。
【SKYTROFA用于什么】
SKYTROFA 是一种处方药，用于 1 岁或以上、体重至少 26 磅（11.5 公斤）且患有生长激素缺乏症 (GHD) 的儿童补充生长激素。
【警告】
据报道，重症患者在使用 SKYTROFA 等疗法时，由于某些手术后的并发症、严重受伤或呼吸衰竭而导致死亡。
在使用 SKYTROFA 等治疗期间，曾报告出现严重的过敏反应，包括过敏反应和皮下肿胀。如果使用 SKYTROFA 后出现以下情况，请立即寻求医疗帮助：荨麻疹、呼吸困难以及面部、眼睛、嘴唇或口腔肿胀。如果对 SKYTROFA 中的任何成分有过过敏反应史，请勿使用。
接受脑/头部放射治疗的儿童癌症幸存者罹患继发性癌症的风险较高，因此，作为预防措施，需要监测复发情况。行为变化、新头痛、视力障碍或肤色变化或胎记或痣变化应与医疗保健提供者讨论。
患有某些罕见遗传性身材矮小症的儿童罹患癌症的风险较高。请与医疗保健提供者讨论开始服用 SKYTROFA 的风险和益处。
患者使用 SKYTROFA 时可能会出现糖耐量受损或 2 型糖尿病，或糖尿病恶化。在生长激素治疗期间可能需要调整糖尿病药物的剂量。
少数接受 SKYTROFA 等治疗的患者报告称脑压升高，这可能导致视力变化、头痛、恶心或呕吐。如果出现任何这些情况，可能会减少或停止治疗。
SKYTROFA 会导致体内水分滞留，从而引起肿胀、关节痛或肌肉痛，并且通常在停止治疗或减少剂量后消失。
服用 SKYTROFA 且患有或面临垂体激素缺乏风险的患者可能面临血清皮质醇水平降低和/或中枢性肾上腺功能减退的风险。应定期检查患者是否出现血清皮质醇水平低和/或是否需要增加所服用糖皮质激素的剂量。
应监测甲状腺功能，因为甲状腺水平低可能导致 SKYTROFA 不起作用。在 SKYTROFA 治疗期间，甲状腺激素水平低可能会变得明显或恶化。
在快速成长的儿童中，可能会出现跛行或髋关节或膝盖疼痛。如果接受 SKYTROFA 治疗的儿童开始跛行或出现髋关节或膝盖疼痛，应通知儿童的医生并对其进行检查。儿童和护理人员应注意，使用人类生长激素产品可能会导致骨骼血流量减少。
在快速成长的儿童中，脊柱弯曲可能会恶化，称为脊柱侧弯。脊柱侧弯患者应定期检查，以确保其脊柱侧弯在使用 SKYTROFA 治疗期间不会恶化。
SKYTROFA 会导致胰腺发炎，从而引起胃部疼痛。
持续使用 SKYTROFA 可能会导致注射部位周围脂肪组织流失。每次注射 SKYTROFA 时，注射部位应有所不同，以防止这种风险。
体重过重或呼吸困难的普拉德-威利综合征患者不应使用 SKYTROFA，因为存在死亡风险。SKYTROFA 不适用于治疗普拉德-威利综合征。
如果您有以下情况，则不应使用 SKYTROFA。
心脏直视手术、腹部手术或意外创伤后立即患上危重疾病，或患有被称为呼吸衰竭的严重呼吸问题的人；
对 SKYTROFA 或其任何成分有反应；
已经停止生长的骨骼；
癌症;
因糖尿病引起的视力问题；
一种称为普拉德-威利综合征的疾病，并且超重；有上呼吸道呼吸问题病史，有睡眠呼吸暂停，或有严重的呼吸问题，因为有猝死的风险
【副作用】
最常见的副作用包括病毒感染、发烧、咳嗽、恶心呕吐、出血、腹泻、胃部疼痛、关节痛和关节炎。
哪些其他药物可能与 SKYTROFA 发生相互作用？
请务必告知您的医疗保健提供者您服用的所有药物，包括皮质类固醇、含雌激素的产品（包括某些避孕药）或糖尿病药物。这些并不是所有可能与 SKYTROFA 发生相互作用的药物。
【使用说明】
Skytrofa应在冰箱（2°C至8°C）中避光储存，有效期3年。使用前至少提前15分钟从冰箱取出，并在溶解后4小时内使用。注射液应仅与提供的注射针头和Skytrofa自动注射器一起使用。
溶液应为无色、透明，且为单剂量使用，即完全使用。
【临床研究】
Skytrofa的批准基于一项涉及306名患有生长激素缺乏症（GHD）的儿童的3期临床研究。参与者年龄为3.2至13.1岁（平均8.5岁），82%为男性。52周的研究显示，使用Skytrofa治疗的儿童身高SDS显著增加（基线后增加1.10），Skytrofa的周疗法在SDS改善方面优于每日Somatropin疗法。此外，手臂骨龄与实际年龄的比例从0.69提高到0.75，并测得显著增加的IGF-1水平。
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