去纤苷(Defibrotide)
通用名：去纤苷
商品名称：Defitelio
全部名称：Defibrotide，Defitelio，defiteli，去纤苷，去纤维钠，去纤苷钠
适应症
适用于有肝小静脉闭塞病(VOD),也称为肝窦阻塞综合征(SOS),造血干细胞移植(HSCT)后有肾或肺功能失调成年和儿童患者的治疗。
用法用量
1、成年和儿童患者的推荐剂量为6.25 mg/kg每6小时给予作为一个2-小时静脉输注。该剂量应根据患者的基线体重，被定义为对HSCT（造血干细胞移植）制备方案前为患者的体重。
2、给予去纤苷共最小21天。如21天后肝小静脉闭塞病的体征和症状没有解决，继续去纤苷直至肝小静脉闭塞病的解决或直至最大60天。
3、输注前去纤苷必须被稀释。去纤苷不要和其他静脉药物同时地在相同静脉线内共同给药。
不良反应
低血压、腹泻、呕吐、恶心、鼻出血、过敏反应
禁忌
对去纤苷任何成分过敏。
与全身抗凝或纤溶治疗联合用药。
注意事项
1、出血：Defitelio可提高体外纤溶酶活性，并可能增加造血干细胞移植（HSCT）后VOD患者的出血风险。对于活动性出血患者，不要开始Defitelio治疗。监测病人有无出血迹象。如果患者出现出血症状，停止使用，提供治疗，直到出血停止。
同时使用去纤苷和全身抗凝或纤溶治疗（不包括用于常规维护或重新打开中心静脉线）可能增加出血风险。在去纤苷治疗前停止抗凝剂和纤溶剂，并考虑推迟使用去纤苷，直到抗凝剂的作用减弱为止。
2、超敏反应：在接受去纤苷治疗的患者中，只有不到2%的患者发生了过敏反应。这些反应包括皮疹、荨麻疹和血管性水肿。报告过一例发生过敏反应的病人。监测患者的超敏反应，尤其是有既往接触史的患者。如果出现严重的超敏反应，停止使用去纤苷，按照护理标准进行治疗，并监测直到症状消失。
贮藏
储存于20°C-25°C(68°F-77°F)；允许在15°C至30°C(59°F至86°F)之间偏移。
作用机制
在体外，去纤维钠增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。研究评价去纤维钠对内皮细胞（ECs）药理学效应是主要地在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤维钠增加组织纤溶酶原激活剂（t-PA）和血栓调节蛋白表达，和减低von Willebrand因子（vWF）和纤溶酶原激活抑制剂-1（PAI-1）表达，因此减低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。去纤维钠保护ECs免受化疗，肿瘤坏死因子-α（TNF-α），血清饥饿，和灌注所致损伤。
安全与疗效
在临床试验中，肝素用于预防肝静脉闭塞这类疾病的同时大大增加了出血的风险，而去纤苷单用或与肝素联用副作用发生率很低，且取得了较好的预防HV0D效果。
在欧洲完成的Ⅲ期多中心随机临床实验中，共招募了356名干细胞移植患者，对比移植后30天肝静脉闭塞的发生率，去纤苷组180例患者中2人发生肝静脉闭塞，占12%；对照组176例35人发生肝静脉闭塞，占20%。
去纤苷是首个获FDA批准用于治疗重度肝小静脉闭塞这种罕见致命性肝病的药物。该项审批基于一项75例患者的2期试验、102例患者的3期试验和额外351例患者的扩大型试验。试验中所有患者均在HSCT（造血干细胞移植）后被诊断为肝小静脉闭塞病且伴有肾脏或肺功能紊乱。
在2期试验中，移植后存活100天的患者占44%，而3期试验中占38%，而扩大型试验中占45%，而FDA在一篇报道中注意到预计未经去纤苷治疗的严重肝小静脉闭塞病患者的100天生存率为21%-31%。
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