药品详情：
Elevidys首个用于治疗4-5岁儿童患有杜氏肌营养不良症的一次性基因疗法。
【Elevidys适应症】
Elevidys适用于4至5岁患有杜氏肌营养不良症(DMD)且DMD基因发生突变的门诊儿科患者的治疗。根据在接受Elevidys治疗的患者中观察到的Elevidys micro-dystrophin的表达，该适应症在加速审批下获得批准。该适应症的继续批准可能取决于在确认性试验中对临床益处的验证和描述。
Elevidys
【Elevidys推荐剂量和给药方法】
一、 患者选择
选择抗AAVrh74总结合抗体滴度< 1:400的患者进行Elevidys治疗。目前还没有FDA授权的检测AAVrh74总结合抗体的试验。目前可用的测试可能在准确性和设计上有所不同。
二、 剂量
Elevidys的推荐剂量为1.33 × 1014载体基因组/千克体重(或10ml/kg体重)。
【Elevidys禁忌症】
禁用于DMD基因第8和/或第9外显子有任何缺失的患者。
【Elevidys在特殊人群中使用】
1、妊娠
Elevidys不适用于孕妇。
2、哺乳期
没有关于母乳中存在Elevidys、对母乳喂养婴儿的影响或对泌乳量的影响的信息。
3、儿科用药
Elevidys适用于治疗4至5岁患有Duchenne肌营养不良症且DMD基因发生突变的门诊儿科患者。这一指征是基于在用Elevidys治疗的DMD患者中观察到的Elevidys微肌营养不良蛋白在骨骼肌中的表达。尚未确定Elevidys在3岁以下儿童患者中的有效性和安全性。尚未确定Elevidys在3岁儿童患者和6岁及以上儿童患者中的有效性。
4、老年用药
尚未研究Elevidys对老年DMD患者的安全性和有效性。
5、肝脏损伤
尚未研究Elevidys对肝功能损害或GGT升高患者的安全性和有效性。在急性肝病患者中推迟使用Elevidys，直到病情得到解决或控制。对于已有肝功能损害或慢性肝炎病毒感染的患者，应谨慎考虑使用Elevidys疗法。这些患者发生急性严重肝损伤的风险可能会增加。在临床试验中，通常报告受试者在注射Elevidys后肝功能检查结果增加。
【Elevidys不良反应】
不良反应：急性严重肝损伤、免疫介导的肌炎、心肌炎。
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