以下是关于Lamzede (velmanase alfa-tycv) 的核心信息总结，基于最新临床数据和用药指南：
Lamzede 基本信息
适应症
治疗成人和儿童α-甘露糖苷症的非中枢神经系统表现（如骨骼畸形、听力丧失、关节活动受限），不改善中枢神经症状（如认知障碍）。
作用机制
重组人溶酶体α-甘露糖苷酶，通过补充酶活性降解积累的含甘露糖寡糖，减轻器官损伤。
无法穿透血脑屏障，故不影响神经退行性病变。
关键使用规范
剂量与给药
标准剂量：每周1 mg/kg（实际体重），静脉输注≥60分钟；体重≥50kg者输注速度≤25 mL/小时。
预处理：建议使用抗组胺药、退烧药或皮质类固醇降低过敏风险。
漏用处理：若距下次给药≥3天可立即补用，否则跳过错过的剂量。
输注反应管理
反应类型 应对措施
轻度至中度 暂停输注15-30分钟，减速至25%-50%，对症治疗（如退烧药）。
严重过敏/休克 立即停药，使用肾上腺素、吸氧等急救措施；永久停药或评估脱敏疗法。
禁忌与监控
生育期女性：用药前确认未孕，治疗期间及停药后14天内需有效避孕。
长期监测：定期检查肝肾功能、血清寡糖水平及免疫球蛋白状态。
长期使用风险
常见副作用
反复发热、头痛、关节痛、鼻咽炎及注射部位反应（红肿/疼痛）。
严重风险
超敏反应：过敏反应（含过敏性休克）需黑框警告，发生率较高。
血栓与血液异常：罕见但需警惕血小板减少症。
疾病进展限制
无法阻止神经系统恶化，需联合支持性治疗（如物理康复、听力干预）。
重要提示：用药全程需配备急救设备（如复苏装置），并在专业医疗监护下进行。具体方案应根据患者年龄、体重及并发症个体化调整。
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