土耳其卫生署正规授权

Myalepta（美曲普汀Metreleptin）是一种重组人瘦素类似物注射剂，用于辅助饮食治疗脂肪营养不良（LD）相关瘦素缺乏并发症，通过激活瘦素受体改善代谢异常‌。该药物主要适用于12岁及以上先天性或获得性全身性脂肪营养不良（如Berardinelli-Seip综合征或Lawrence综合征）患者，以及家族性或获得性部分性脂肪营养不良（如Barraquer-Simons综合征）患者，尤其当标准治疗无法充分控制代谢疾病时‌。

在临床试验中，Myalepta显著降低了HbA1c和甘油三酯水平：全身性LD患者HbA1c平均下降2.2%，甘油三酯减少32.1%；部分性LD患者HbA1c下降0.9%，甘油三酯减少37.4%‌

常见不良反应包括体重减轻(17%)、低血糖(14%)和疲劳(7%)，需监测抗体产生和淋巴瘤风险‌。推荐剂量为每日皮下注射，根据体重调整起始剂量（如≤40 kg者初始0.06 mg/kg），最高可达10 mg/天，注射部位需轮换以确保安全‌。

Myalepta已在加拿大、荷兰等地获批上市，但因其孤儿药特性，年治疗费用近89万美元，位列全球最昂贵药物之一‌。 药物机制涉及模拟瘦素生理作用，通过JAK/STAT信号通路调节脂肪积累，适用于罕见脂肪营养不良综合征（全球患病率约百万分之1.3-4.7）‌。治疗期间需警惕低血糖和药物相互作用（如口服避孕药或胰岛素），并逐步调整剂量以避免胰腺炎风险‌

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