Reblozyl（通用名：Luspatercept）是由百时美施贵宝（BMS）与Acceleron制药公司共同开发的红细胞成熟剂，通过调节晚期红细胞成熟过程改善贫血症状。以下是其关键信息：
一、核心机制与作用
药物类型：重组融合蛋白，靶向TGF-β超家族配体，促进红细胞成熟。
适应症：
β地中海贫血：需定期输注红细胞的成人患者。
骨髓增生异常综合征（MDS）：
极低危至中危MDS-RS（环形铁幼粒细胞）或MDS/MPN-RS-T成人患者，且对红细胞生成刺激剂（ESA）治疗失败者。
一线治疗输血依赖性低风险MDS的III期研究（COMMAND）成功达到主要终点。
局限性：不可替代急需纠正贫血时的红细胞输注。
二、用法与剂量
给药方式：皮下注射，每3周一次。
剂量调整：
起始剂量1.0 mg/kg，若6周后无效可增至1.25 mg/kg（β地贫）或1.75 mg/kg（MDS）。
血红蛋白（Hb）水平≥11.5 g/dL时需延迟给药；3周内Hb上升>2 g/dL需减量。
规格：25mg/75mg冻干粉制剂。
三、重要安全警告
严重不良反应：
血栓事件（如深静脉血栓、脑卒中）。
高血压、高尿酸血症及胚胎毒性。
黑框警告：可能引发致命性脑病（如Wernicke脑病）。
禁忌：对成分过敏者禁用；孕妇需评估风险。
四、研发动态与市场表现
III期试验折戟：2025年7月，治疗骨髓纤维化相关贫血的III期INDEPENDENCE试验未达主要终点（输血独立性）。
商业表现：2024年销售额达17.7亿美元，同比增长76%。
五、其他名称
中文名：罗特西普（商品名利布洛泽®）。
注：骨髓纤维化适应症尚未获批，BMS计划基于现有数据与监管机构沟通上市可能性，但疗效存疑
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