关于Elzonris(通用名:Tagraxofusp)的综合信息如下:
一、基本信息与适应症
药品名称:Elzonris(Tagraxofusp-erzs),商品名塔格拉索斯。
药理类别:CD123靶向细胞毒素,由重组人IL-3与截短白喉毒素融合而成,通过抑制蛋白质合成诱导表达CD123的肿瘤细胞凋亡。
适应症:母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤(BPDCN),适用于成人和≥2岁儿童患者,是首个获批的BPDCN靶向疗法。
历史意义:2018年获FDA批准(首个BPDCN靶向药),2021年获欧盟批准(首个欧洲CD123靶向疗法)。

二、疗效与临床数据
在针对BPDCN患者的前瞻性试验中(84例患者):
初治患者(65例):
客观缓解率(ORR)达75%,完全缓解率(CR+临床CR)为57%。
中位缓解时间39天,CR/临床CR中位持续时间24.9个月。
接受干细胞移植的患者中位总生存期(OS)延长至38.4个月,24个月生存概率66%。
复发/难治患者(19例):部分患者实现缓解,但疗效低于初治组。
三、重要风险与用法
黑框警告:
毛细血管渗漏综合征(CLS):可能导致致命性液体渗漏、低血压及器官衰竭,需严格监测。
剂量方案:
≥2岁患者:21天周期内,每日静脉输注12μg/kg(第1-5天),每次15分钟。
预防用药:每次给药前需使用抗组胺药、皮质类固醇等预防CLS。
常见不良反应:
CLS、低血压、肝酶升高、疲劳、水肿、发热等;
实验室异常:淋巴细胞减少、低白蛋白血症、血小板减少等。
四、治疗地位与突破
革新性意义:此前BPDCN无标准疗法,依赖高强度化疗与移植,而Elzonris为无法耐受化疗的患者(尤其老年群体)提供高效替代方案。
靶向优势:特异性结合CD123(BPDCN细胞高表达),精准杀伤肿瘤细胞
注:治疗需在专业医疗团队监督下进行,严格遵循剂量调整与不良反应管理指南
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