Fabhalta（通用名：iptacopan）是诺华公司研发的一款首创口服补体因子B抑制剂，通过选择性阻断替代补体通路发挥治疗作用
1。以下是其关键信息：
一、获批适应症与疗效
阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）
全球首款口服单药疗法，2023年12月获FDA批准。
显著提升血红蛋白：67.7%接受过抗C5疗法的患者血红蛋白持续≥12g/dL（对照组为0%）
2；避免输血率达95.2%（对照组45.7%）。
快速起效：82.3%的患者血红蛋白提升≥2g/dL且无需输血
原发性IgA肾病（IgAN）
2024年8月获FDA加速批准，用于降低有快速进展风险患者的蛋白尿。
关键数据：治疗9个月后蛋白尿减少38.3%（vs 安慰剂组）。
需验证长期肾功能保护（2025年公布eGFR数据）。
C3肾小球病（C3G）
2025年3月获批，成为该病首个靶向疗法。
持续减蛋白尿：最早14天起效，疗效维持1年。
III期试验中，蛋白尿较基线显著降低（vs 安慰剂）。
二、作用机制
靶向替代补体通路：高效抑制因子B，阻断补体异常激活导致的组织损伤。
优势：口服给药，不影响其他补体通路的免疫防御功能。
三、用药注意事项
接种疫苗：治疗前需接种肺炎链球菌、脑膜炎奈瑟菌等疫苗。
剂量：200mg每日两次，空腹服用。
感染风险：可能引发荚膜细菌感染（需REMS风险评估）
四、研发进展
拓展适应症：针对狼疮性肾炎、非典型溶血性尿毒综合征等补体介导疾病的临床试验进行中。
中国市场：2024年4月PNH适应症获批，IgAN适应症申请已受理。
Fabhalta通过精准靶向补体通路，为多种罕见肾病提供了变革性治疗选择。
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