Pemazyre（培米替尼/培美替尼）是一种口服靶向药物，属于选择性成纤维细胞生长因子受体（FGFR）抑制剂，主要用于治疗特定基因变异的晚期癌症患者。其主要信息如下：
一、适应症
胆管癌：用于治疗经FDA批准检测确认存在FGFR2融合或其他重排的、既往接受过治疗的不可切除局部晚期或转移性胆管癌成人患者。该适应症基于加速批准路径获批。
髓系/淋巴系肿瘤（MLN）：适用于存在FGFR1重排的复发性或难治性骨髓/淋巴肿瘤成人患者。
二、作用机制
通过抑制FGFR1、FGFR2和FGFR3的磷酸化及信号传导，阻断因FGFR基因融合/重排导致的异常细胞生长信号，从而抑制肿瘤增殖和扩散
三、用法与剂量
胆管癌：每日口服13.5mg，连续服用14天后停药7天（21天为一周期），直至疾病进展或出现不可耐受毒性。
髓系/淋巴系肿瘤：每日口服13.5mg，需持续用药（无停药期）。
服药要求：整片吞服，不可压碎或咀嚼；若漏服超过4小时或服药后呕吐，应跳过错过的剂量，按下一剂正常服用。
四、不良反应
常见副作用（发生率≥20%）包括：
高磷血症（需密切监测并干预）；
脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳；
恶心、便秘、口腔炎、口干/眼干；
食欲下降、关节痛、背痛等。
五、重要注意事项
眼科监测：治疗前需检查眼底，之后每2个月复查一次（前6个月），后续每3个月一次。因可能引发视网膜色素上皮脱离（表现为视力模糊、飞蚊症）。
高磷血症管理：
- 血磷>5.5mg/dL时启动低磷饮食；
- >7mg/dL时需降磷治疗，并根据严重程度调整剂量或暂停用药。
药物相互作用：避免联用强/中效CYP3A4抑制剂（如不可避免，需减量至9mg或4.5mg每日一次）。
特殊人群：
- 严重肝/肾功能不全者推荐剂量为9mg/日；
- 育龄患者需在治疗期间及末次给药后1周内采取避孕措施。
六、临床疗效
关键试验（FIGHT-202）显示：
FGFR2融合胆管癌患者的客观缓解率（ORR）达35.5%，疾病控制率（DCR）为88.2%；
中位无进展生存期（mPFS）为6.9个月，中位总生存期（mOS）达21.1个月。
提示：用药前必须通过基因检测确认FGFR变异状态，并根据不良反应及时调整剂量
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