Duvyzat (givinostat/吉维司他) 是由意大利Italfarmaco集团研发的一种口服药物，用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。以下是其主要信息：
一、基本属性
药物类型
组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，通过抑制异常升高的HDAC活性，减轻肌肉炎症和损失，延缓疾病进展。
适用人群
6岁及以上的DMD患者，且适用于所有基因变异类型，是美国首个获批的非甾体类广谱DMD治疗药物。
剂型与规格
口服混悬液（桃子奶油味），浓度8.86mg/mL，140mL/瓶。
获批时间
2024年3月21日获美国FDA批准，基于3期EPIDYS试验结果。
核心疗效
在18个月临床试验中：
治疗组爬4级楼梯时间退化仅1.25秒，显著优于安慰剂组的3.03秒（差值1.78秒）；
运动功能评分（NSAA）恶化程度减缓约40%；
大腿肌肉脂肪浸润减少2.92%。
给药方案
随餐口服，每日两次，剂量根据体重调整（需使用配套刻度口服注射器）。
常见副作用
腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、高甘油三酯血症、发热等，多数为轻中度。
禁忌与监测要求
禁用：基线血小板计数<150×10⁹/L或QTc间期延长者；
治疗前需检测：血小板计数、甘油三酯水平、心电图（心脏病史或联用QT延长药物者）；
治疗中定期监测：血小板和甘油三酯（需根据结果调整剂量）。
四、费用与患者支持
年治疗费用约70万美元（约合人民币490万元）；
患者援助计划（ITF ARC）：提供保险协调、共付额减免（部分患者可降至0美元）及教育资源。
总结：Duvyzat为DMD患者提供了首个不依赖基因型的口服治疗选择，能延缓运动功能退化，但需严格监测血液及心脏指标，且费用高昂。其长期疗效与安全性仍需进一步观察
温馨提示：以上资讯由香港登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，提供全球最新上市药品的资讯，具体用药指引，请咨询主治医师。
更多相关资讯