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Agamree（通用名：伐莫洛龙，Vamorolone）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的创新药物，其核心信息如下：

一、药物特性与作用机制

‌解离型皮质类固醇‌：通过结构创新实现抗炎活性与传统类固醇副作用（如生长发育抑制、骨密度下降）的分离。

‌作用机制‌：与糖皮质激素受体结合，但改变下游活性，非11-β-羟基类固醇脱氢酶底物，减少局部组织毒性。

二、适应症

‌适用人群‌：2岁及以上DMD患者（美国批准）；4岁及以上患者（英国及欧盟批准）。

‌治疗目标‌：延缓疾病进展，改善运动功能（如站立时间）。

三、核心优势

‌安全性更优‌

‌骨代谢与生长‌：对骨形成和骨吸收标志物无负面影响，显著降低生长抑制风险。

‌行为影响‌：库欣样特征、体重增加等副作用发生率低于传统皮质类固醇。

‌疗效相当‌

关键临床试验（VISION-DMD）显示，24周治疗显著改善患者运动能力（TTSTAND指标）。

四、用法与剂量

‌剂型‌：口服混悬液（40mg/mL）。

‌推荐剂量‌：

标准剂量：‌6mg/kg/日‌，随餐服用（最大日剂量300mg）。

轻中度肝功能不全：‌2mg/kg/日‌（最大日剂量100mg）。

‌停药注意‌：服用超1周需逐渐减量。

五、重要注意事项

‌禁忌症‌：对伐莫洛龙或辅料过敏者禁用。

‌监测要求‌：

长期使用需定期检查血压、电解质（钠/钾）、骨密度及眼内压。

警惕感染风险（可能掩盖症状）、胃肠道穿孔及情绪障碍（如抑郁、失眠）。

‌疫苗接种‌：避免使用活疫苗/减毒活疫苗，接种间隔至少4-6周。

六、上市与可及性

‌全球批准‌：

美国（2023年10月）、欧盟（2023年12月）、英国（2024年1月）。

‌中国市场‌：尚未获批上市，未纳入医保。

‌获取渠道‌：

官方信息：AGAMREE® HCP官网

中文说明书：Agamree药品说明

‌总结‌：Agamree作为DMD治疗的重要突破，在维持传统皮质类固醇疗效的同时，显著降低了骨骼生长与行为相关的副作用风险，为患者提供了更安全的长期治疗选择

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