Vyjuvek（通用名：beremagene geperpavec-svdt）是由Krystal Biotech公司开发的突破性基因疗法，以下是其核心信息：
药物基本信息
作用机制
Vyjuvek是一种基于单纯疱疹病毒1型（HSV-1）载体的基因疗法，通过局部给药将功能性人类COL7A1基因递送至皮肤细胞，促进VII型胶原蛋白表达，从而修复皮肤锚定纤维结构，解决DEB的根本病因。
适应症
用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB） 患者的伤口，适用于6个月及以上儿童及成人（欧盟批准范围扩展至新生儿）。
剂型与给药
外用凝胶，每周一次局部涂抹于伤口。
剂量限制：
6个月至3岁：每周最大1.6×10⁹ PFU（0.8 mL）
≥3岁：每周最大3.2×10⁹ PFU（1.6 mL）。
全球批准与进展
地区 批准时间 关键特点
美国
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