Koselugo（通用名：selumetinib，中文名：司美替尼或科赛优）是一种口服选择性MEK1/2抑制剂，由阿斯利康研发，主要用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）相关的症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）。以下是其关键信息：
适应症
适用人群：1岁及以上NF1患儿（2025年9月美国批准扩展至1岁，此前为2岁）。
治疗目标：缩小无法手术切除的丛状神经纤维瘤，缓解症状。
剂型与用法
剂型：包括胶囊（10mg/25mg）和口服颗粒（5mg/7.5mg），颗粒剂需与酸奶或果泥混合服用，不可吞服胶囊壳。
剂量：基于体表面积计算（25mg/m²，每日两次），空腹服用（给药前后2小时禁食）。
作用机制
通过抑制RAS/RAF/MEK/ERK信号通路，阻断肿瘤细胞增殖和生长，诱导细胞周期阻滞及凋亡。
不良反应
常见副作用包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻等；需警惕心肌病、眼部毒性等严重风险。
注意事项
特殊人群：孕妇禁用（胚胎毒性风险），哺乳期妇女需暂停哺乳。
药物相互作用：避免与强效CYP3A抑制剂联用，肝功能受损者需调整剂量。
该药于2020年在美国首次获批，2023年在中国上市，为NF1患者提供了首个靶向治疗选择
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