Agamree（通用名：vamorolone，中文译名：瓦莫罗酮）是一种用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的创新药物，由瑞士Santhera制药公司研发。以下是关于该药物的关键信息：
作用机制与疗效
Agamree是一种解离型类固醇，通过结合糖皮质激素受体（GR）发挥抗炎和免疫抑制作用。其独特之处在于能分离抗炎活性与类固醇副作用，在延缓肌肉退化、延长患者行走能力方面与传统皮质类固醇（如泼尼松）疗效相当，但显著降低了生长迟缓、骨密度下降等风险。临床试验显示，治疗24周后，患者站立测试速度等指标优于安慰剂组。
适应症与批准情况
适应症：适用于2岁及以上杜氏肌营养不良症患者。
全球进展：已在美国、欧盟、英国获批上市。
中国进展：2024年提交上市申请并获优先审查，预计2025年春季获批。若获批，将填补国内DMD治疗药物空白。
安全性
常见不良反应包括类库欣特征（如满月脸）、呕吐、体重增加等，但多为轻至中度。与传统类固醇相比，Agamree对骨代谢和生长的影响更小。
药物特点
首创性：全球首个解离型类固醇疗法。
储存要求：需按说明书条件保存，开封后需冷藏
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