Alyftrek（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）是Vertex Pharmaceuticals开发的三联组合疗法，用于治疗囊性纤维化（CF）。该药物每日服用一次，通过增强CFTR蛋白功能改善患者肺功能，已在美国、欧盟、英国、加拿大等地获批上市。
药物特点
Alyftrek由三种成分组成：
vanzacaftor：促进CFTR蛋白加工与运输，增加细胞表面蛋白数量。
tezacaftor：与CFTR蛋白不同位点结合，增强蛋白功能。
deutivacaftor：提升CFTR通道开放概率，改善盐和水跨膜流动。
临床效果
在两项关键临床试验中，Alyftrek使患者肺功能（FEV1）改善超40%，生存期延长至接近正常水平。相比每日需服用两次的Trikafta，Alyftrek的便利性使其成为更优选择。
监管进展
美国：2024年12月获FDA批准，适用于6岁以上对Alyftrek有反应的CF患者。
欧盟：2025年7月获批，覆盖6岁以上非I类突变CF患者。
黑框警告：存在肝毒性风险，需每年监测肝功能。
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