Amvuttra（Vutrisiran）是一种由Alnylam Pharmaceuticals开发的RNAi疗法，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）相关疾病，包括多发性神经病和心肌病。
适应症
Amvuttra适用于治疗：
hATTR淀粉样变性多发性神经病：用于18岁以上患者，每3个月皮下注射一次，可减少淀粉样蛋白沉积，延缓疾病进展。
hATTR淀粉样变性心肌病：2022年获欧盟批准，用于治疗1期或2期心肌病患者。
用药注意事项
剂量与频率：推荐剂量为25mg，每3个月皮下注射一次。
副作用：常见不良反应包括关节痛、呼吸困难和维生素A水平降低，需每日补充维生素A。
监管进展
该药于2022年6月获美国FDA批准，2022年7月获欧盟EMA批准，2022年9月获日本PMDA批准。
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