Defitelio（去纤苷钠）是一种用于治疗造血干细胞移植（HSCT）后肝小静脉闭塞病（VOD，又称肝窦阻塞综合征，SOS）的注射药物。以下是关于该药物的关键信息：
适应症
用于治疗HSCT后伴有肾或肺功能障碍的成人和儿童患者的肝VOD/SOS。
是目前唯一被证实在SOS/VOD治疗及预防中有效的药物。
作用机制
具有抗血栓、促纤溶、抗炎、抗缺血和保护内皮细胞的作用，但无显著全身抗凝活性。
通过降低血管性血友病因子（vWF）和纤溶酶原激活物抑制剂-1（PAI-1）表达，促进纤维蛋白溶解。
用法用量
推荐剂量：每6小时静脉输注6.25 mg/kg，持续至少21天，若症状未消退可延长至60天。
剂型规格：注射剂，200 mg/2.5 mL（80 mg/mL）。
不良反应
常见不良反应（发生率≥10%）包括低血压、腹泻、呕吐、恶心和鼻出血。
严重不良反应需警惕出血（如肺泡出血、脑出血）和低血压。
临床疗效
在临床试验中，治疗严重肝VOD患者的100天生存率可达38%-44%，完全缓解率为25%-49%。
对移植相关血栓性微血管病（TA-TMA）也显示潜在疗效。
注意事项
禁忌：与全身抗凝或血栓溶解治疗联用，或对药物成分过敏者禁用。
存储：需在20°C-25°C下保存，避免冷冻
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