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急性髓细胞白血病（AML）是一种病情进展迅速但治疗进展最缓慢的血液和骨髓癌症。这种疾病由于恶性白血球的不受控增殖和积累，导致了功能失常且正常血细胞的生成也受到了影响。

辉瑞AML新药Daurismo被美国FDA批准上市

之前治疗AML的药物一直很缺乏，但去年开始其治疗出现了转机，FDA连续批准了7款AML药物。Daurismo的获批无疑为这些患者提供了重要的治疗新选择。

Daurismo（glasdegib）是辉瑞公司开发的口服Hedgehog信号通路抑制剂，它与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊的75岁以上，或因慢性健康问题和疾病无法使用高强度化疗（intensive chemotherapy）的急性骨髓性白血病（AML）患者。这也是首款获得FDA批准治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。临床研究表明扰乱Hedgehog信号通路可以削弱肿瘤干细胞的发育和存活。

II期BRIGHT 1003试验证实了Daurismo的有效性。在这项试验中，115名新确诊AML患者以2：1的比例分别接受了glasdegib联合LDAC治疗（n = 77），或LDAC单药治疗（n = 38）。

从以上试验上得出结果，接受glasdegib联合LDAC治疗的患者的中位总生存期为8.3个月（95% CI: 4.4, 12.2），显著高于LDAC单药组的4.3个月（95% CI: 1.9, 5.7）。这一结果表明联合治疗将患者死亡风险降低54%（HR: 0.46, 95% CI: 0.30, 0.71, 单侧p值=0.0002）。

Daurismo作为辉瑞在过去14个月里获得批准的第二款针对AML患者的药物，也展现了创新药物将给难治癌症患者带来了新的希望，尤其是对于无法接受高强度化疗的患者而言，这就是为他们提供了一款新的口服药物选择，它或许可以帮助这类患者带来他们的生存机会。