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吉利德科学公司 (Gilead Sciences, Inc.) 最近收购了CymaBay Therapeutics , Inc.，并随后公布了正在进行的 ASSURE 试验的中期数据。结果表明，使用研究性PPAR delta激动剂seladelpar治疗可改善胆汁淤积标志物并减少炎症。此外，其他研究结果表明，seladelpar 可帮助减少原发性胆汁性胆管炎患者的瘙痒。

目前，尚无针对 PBC 相关瘙痒症的获批治疗方法。这项研究的结果将在华盛顿特区举行的 2024 年消化病周大会主席全体会议上以口头形式报告。

ASSURE 是一项开放标签试验，旨在评估 seladelpar 的长期安全性和有效性。seladelpar 是一种强效且选择性的过氧化物酶体增殖激活受体 δ 激动剂，每日给药一次。该试验涉及之前曾参加过 seladelpar 研究的成年 PBC 患者，其资格主要取决于对熊去氧胆酸的反应不足或不耐受。

此次中期分析排除了 3 期 RESPONSE 试验的参与者，该试验将另行公布。在纳入的 174 名参与者中，大多数人在初始研究结束和 ASSURE 开始之间经历了至少一年的中断。参与者每天接受 10 毫克开放标签口服剂量的 seladelpar，大多数人还继续接受 UDCA 治疗。

迈阿密大学医学教授、研究报告人 Cynthia Levy 医学博士指出：“ASSURE 的积极中期数据令我们感到振奋，这与 3 期随机、双盲、安慰剂对照的 RESPONSE 研究的结果一致，该研究针对对 UDCA 反应不足或不耐受的患者，研究了 seladelpar 的效果。”

“Seladelpar 对 PBC 肝病持续表现出显著效果，帮助大量患者将 ALP 水平恢复正常，并显著减少瘙痒症（一种常见且令人痛苦的合并症）。其安全性和耐受性特征与早期的 PBC 研究保持一致，强调其作为 PBC 患者有希望的治疗方法的潜力。”Cynthia Levy 补充道。

吉利德科学首席医疗官 Merdad Parsey 表示：“初步 ASSURE 数据进一步证实了在整个综合开发计划中观察到的 seladelpar 的有效性和安全性，表明 seladelpar 可能成为一种领先的治疗方法，显著改变原发性胆汁性胆管炎患者的治疗前景。”

美国食品药品管理局已接受了 seladelpar 的新药申请，该药物旨在治疗无肝硬化或代偿性肝硬化、对 UDCA 没有充分反应或不能耐受 UDCA 的成人原发性胆汁性胆管炎 (PBC)，包括瘙痒症，预计将于 2024 年 8 月做出决定。英国药品和保健品管理局和欧洲药品管理局也已接受 seladelpar 的审查。

根据Synapse数据库提供的数据显示，截至2024年5月23日，PPARδ靶点的在研药物共有44个，涵盖55个适应症，涉及的研发机构有51个，相关临床试验达83项，专利多达5266项。

Seladelpar 赖氨酸二水合物有望成为治疗原发性胆汁性胆管炎和代偿性肝硬化以及其他相关治疗领域的潜在药物。该药物获得的监管指定进一步证明了其满足未满足医疗需求并为患者带来重大益处的潜力。随着该药物通过审批程序，继续监测其发展及其对制药行业和患者护理的潜在影响将非常重要。

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