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CHMP支持诺华的Fabhalta作为首个PNH口服疗法

时间:2024-06-03 14:26   来源:未知   点击:
欧洲药品管理局(EMA)人类药物委员会(CHMP)3月份的会议上建议批准诺华公司的Fabhalta,该药物有望成为欧盟首个治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的口服单药疗法。

欧洲药品管理局 (EMA) 人类药物委员会 (CHMP) 3 月份的会议上建议批准诺华公司的 Fabhalta,该药物有望成为欧盟首个治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的口服单药疗法。

CHMP 对靶向 B 因子抑制剂作为治疗患有溶血性贫血的 PNH 成人患者的药物给予了积极评价,并将在未来几周内在欧盟获得批准。去年 12 月,Fabhalta在美国获准用于治疗相同病症。

目前,PNH 的一线治疗药物是阿斯利康/Alexion 的补体 C5 抑制剂 Soliris(依库珠单抗)和 Ultomiris(拉维珠单抗),这两种药物是一线用药,但需要通过输液或注射给药。据估计,接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者中,有 20% 至 50% 患有贫血,可能需要输血,因此需要新的治疗方案。

Apellis 的 C3 抑制剂 Aspaveli(pegcetacoplan)是针对 C5 抑制剂无反应患者的一种选择,但也必须通过针头注射。

CHMP 的决定是基于APPLY-PNH 和 APPOINT-PNH研究的结果,这两项研究显示,Fabhalta 在改善血红蛋白水平和减少输血需求方面比 C5 抑制剂更有效,并且经过大约六个月的随访,使用诺华药物的患者中无需输血的比例更高。

Jefferies 分析师此前曾表示,如果 iptacopan 获得所有目标适应症的批准,其年销售额可达到 36 亿美元,这些适应症包括非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 和罕见肾病 C3 肾小球病 (C3G) 和特发性膜性肾病 (IMN) 以及 PNH。诺华公司自己也预测,该药物的峰值销售额可达到 30 亿美元或更多。

每周一次的胰岛素和一种新的抗生素

会议的其他亮点包括对诺和诺德用于治疗 1 型和 2 型糖尿病成年人的Awiqli(胰岛素 icodec)的积极评价,这是首个可通过每周一次皮下注射给药的基础胰岛素产品。

该建议基ONWARDS临床试验计划的临床数据,该数据表明,每周注射一次至少与每日基础胰岛素剂量一样有效,血糖控制以 HbA1c 生物标志物为衡量标准。Novo Nordisk 正在等待 FDA 下个月对 Awiqli 做出决定。

CHMP 在决定中表示,Awiqli“将主要用于 2 型糖尿病患者,只应用于 1 型糖尿病患者,因为 1 型糖尿病患者每周服用一次预计会有明显益处。”对于后一类患者,该药物与更高的低血糖发生率有关 - 低血糖可能很危险。

CHMP 还支持批准辉瑞公司的抗生素输注剂Emblaveo(氨曲南-阿维巴坦),用于治疗复杂性腹腔内感染 (cIAI) 和复杂性尿路感染 (cUTI)、医院获得性肺炎 (HAP) 以及治疗选择有限的需氧革兰氏阴性感染。

报告称,据估计,耐多药(MDR)细菌感染每年在欧盟造成 35,000 人死亡。

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(责任编辑:登越药房)
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