土耳其卫生署正规授权

欧洲药品管理局 (EMA) 人类药物委员会 (CHMP) 3 月份的会议上建议批准诺华公司的 Fabhalta，该药物有望成为欧盟首个治疗罕见病阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 的口服单药疗法。

CHMP 对靶向 B 因子抑制剂作为治疗患有溶血性贫血的 PNH 成人患者的药物给予了积极评价，并将在未来几周内在欧盟获得批准。去年 12 月，Fabhalta在美国获准用于治疗相同病症。

目前，PNH 的一线治疗药物是阿斯利康/Alexion 的补体 C5 抑制剂 Soliris（依库珠单抗）和 Ultomiris（拉维珠单抗），这两种药物是一线用药，但需要通过输液或注射给药。据估计，接受 C5 抑制剂治疗的 PNH 患者中，有 20% 至 50% 患有贫血，可能需要输血，因此需要新的治疗方案。

Apellis 的 C3 抑制剂 Aspaveli（pegcetacoplan）是针对 C5 抑制剂无反应患者的一种选择，但也必须通过针头注射。

CHMP 的决定是基于APPLY-PNH 和 APPOINT-PNH研究的结果，这两项研究显示，Fabhalta 在改善血红蛋白水平和减少输血需求方面比 C5 抑制剂更有效，并且经过大约六个月的随访，使用诺华药物的患者中无需输血的比例更高。

Jefferies 分析师此前曾表示，如果 iptacopan 获得所有目标适应症的批准，其年销售额可达到 36 亿美元，这些适应症包括非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 和罕见肾病 C3 肾小球病 (C3G) 和特发性膜性肾病 (IMN) 以及 PNH。诺华公司自己也预测，该药物的峰值销售额可达到 30 亿美元或更多。

每周一次的胰岛素和一种新的抗生素

会议的其他亮点包括对诺和诺德用于治疗 1 型和 2 型糖尿病成年人的Awiqli（胰岛素 icodec）的积极评价，这是首个可通过每周一次皮下注射给药的基础胰岛素产品。

该建议基于ONWARDS临床试验计划的临床数据，该数据表明，每周注射一次至少与每日基础胰岛素剂量一样有效，血糖控制以 HbA1c 生物标志物为衡量标准。Novo Nordisk 正在等待 FDA 下个月对 Awiqli 做出决定。

CHMP 在决定中表示，Awiqli“将主要用于 2 型糖尿病患者，只应用于 1 型糖尿病患者，因为 1 型糖尿病患者每周服用一次预计会有明显益处。”对于后一类患者，该药物与更高的低血糖发生率有关 - 低血糖可能很危险。

CHMP 还支持批准辉瑞公司的抗生素输注剂Emblaveo（氨曲南-阿维巴坦），用于治疗复杂性腹腔内感染 (cIAI) 和复杂性尿路感染 (cUTI)、医院获得性肺炎 (HAP) 以及治疗选择有限的需氧革兰氏阴性感染。

报告称，据估计，耐多药（MDR）细菌感染每年在欧盟造成 35,000 人死亡。

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