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Adicet Bio, Inc. (Nasdaq: ACET) 是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗自身免疫性疾病和癌症的同种异体γδT 细胞疗法，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已同意修改该公司的新药临床试验 (IND) 申请，以评估 ADI-001 在治疗特发性炎症性肌病 (IIM) 和僵人综合征 (SPS) 中的疗效，作为正在进行的自身免疫性疾病 1 期试验的一部分。

该公司计划于 2025 年第一季度开始招募 IIM 和 SPS 患者。此公告是在 FDA 最近同意修改该公司的 ADI-001 IND 申请之后发布的，以评估除狼疮性肾炎 (LN) 之外的另外三种适应症，包括系统性红斑狼疮 (SLE)、系统性硬化症 (SSc) 和抗中性粒细胞胞浆自身抗体 (ANCA) 相关性血管炎 (AAV)。

Adicet Bio 总裁兼首席执行官 Chen Schor 表示：“FDA 接受了我们的 IND 修正案，以评估 ADI-001 对 IIM 和 SPS 患者的疗效，这巩固了我们最近在自身免疫性疾病领域的发展势头，将我们的努力扩展到六种自身免疫适应症，我们的目标是将我们差异化的伽马德尔塔 T 细胞治疗候选药物带给更多需要新治疗方案的患者。”“在我们最近发布的公告中，重点介绍了临床生物标志物数据，这些数据表明 B 细胞消耗强劲，并优先向组织和器官运输，我们相信 ADI-001 在治疗自身免疫性疾病方面具有一流的潜力，我们期待在 2025 年第一季度在我们正在进行的 1 期临床项目中启动 IIM 和 SPS 患者招募。”

ADI-001 自身免疫性疾病 1 期计划将分为四个独立组，第一组招募 LN 和 SLE 患者，第二组招募 SSc 患者，第三组招募 AAV 患者，第四组招募 IIM 和 SPS 患者。第四组将几种罕见的自身免疫性肌肉疾病合并为一个剂量探索人群，包括 SPS 和以下 IIM 亚型：皮肌炎、抗合成酶综合征、免疫介导的坏死性肌病、多发性肌炎和重叠性肌炎。入组患者将接受单剂量 ADI-001。剂量限制毒性窗口为 28 天，在第 28 天以及第 3、6、9、12、18 和 24 个月的随访期间进行反应和安全性评估。该研究的主要目标是评估 ADI-001 的安全性和耐受性。次要目标包括测量细胞动力学、药效学、自身抗体滴度的变化以及每种适应症的适当的疾病活动评分。

关于特发性炎症性肌病

特发性炎症性肌病 (IIM，或肌炎) 是指一组罕见的自身免疫性疾病，其特征是慢性肌肉炎症和进行性肌肉无力。IIM 主要影响骨骼肌，但也可能影响其他器官，如肺、心脏和皮肤。五种主要亚型包括皮肌炎、抗合成酶综合征、免疫介导的坏死性肌病、多发性肌炎和重叠性肌炎，所有这些亚型都可能导致严重的功能障碍并有可能危及生命。目前尚无治愈 IIM 的方法，许多接受当前治疗的患者病情难以治愈，可能会出现严重的副作用。

关于僵人综合症

僵人综合征 (SPS) 是一种罕见的神经系统自身免疫性疾病，其特征是严重的肌肉僵硬和痉挛，主要影响躯干和四肢。SPS 引起的肌肉僵硬通常会损害活动能力，使患者难以行走、弯曲或进行日常活动。肌肉痉挛可能由突然的刺激（例如巨大的噪音、身体接触或情绪困扰）引发，严重时会导致“雕像般的”姿势。由于 SPS 罕见且症状与其他疾病重叠，因此经常被误诊为焦虑症或运动障碍。目前尚无可治愈的 SPS。

关于ADI-001

ADI-001 是一种 针对 CD20 的在研同种异体伽玛德尔塔嵌合抗原受体 (CAR) T 细胞疗法，用于治疗自身免疫性疾病。ADI-001 已获得 FDA 的快速通道认证，用于治疗复发/难治性 III 类或 IV 类狼疮性肾炎 (LN)，正在进行的 1 期研究还评估了 ADI-001 治疗系统性红斑狼疮 (SLE)、系统性硬化症 (SSc)、抗中性粒细胞胞浆自身抗体 (ANCA) 相关血管炎 (AAV)、特发性炎性肌病 (IIM 或肌炎) 和僵人综合征 (SPS) 的效果。在 1 期 GLEAN 试验中，ADI-001 被证明可通过抗 CD20 CAR 靶向 B 细胞，并在外周血和次级淋巴组织中表现出强大的暴露和完全的 CD19+ B 细胞耗竭。

关于 Adicet Bio, Inc.

Adicet Bio, Inc. 是一家临床阶段生物技术公司，致力于发现和开发用于治疗自身免疫性疾病和癌症的同种异体伽马德尔塔 T 细胞疗法。Adicet 正在推进一系列“现成的”伽马德尔塔 T 细胞，这些细胞采用嵌合抗原受体 (CAR) 进行改造，以促进患者持久的活性。

参考来源：‘Adicet Bio Announces FDA Clearance of IND Amendment to Evaluate ADI-001 in Idiopathic Inflammatory Myopathy and Stiff Person Syndrome. News release.Accessed October 16, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。