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美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受试验药物 UGN-102（丝裂霉素）膀胱内溶液的新药申请 (NDA) 。UGN -102 可能成为首个获得 FDA 批准的治疗低级别中风险非肌层浸润性膀胱癌 (LG-IR-NMIBC) 的药物。FDA 已指定处方药使用者付费法案 (PDUFA) 目标日期为 2025 年 6 月 13 日。

UroGen 总裁兼首席执行官 Liz Barrett 在一份新闻稿中表示： “ FDA 接受我们的 NDA是我们将 [膀胱内丝裂霉素] 带给患者的关键时刻。”“[膀胱内丝裂霉素] 可能是 FDA 批准的首个用于 [低度、中度风险] NMIBC 的药物，它提供了一种可以扩大治疗选择并满足未满足需求的新方法。该领域迫切需要创新解决方案，我们致力于与 FDA 合作，为 2025 年 [膀胱内丝裂霉素] 的上市做准备。”

膀胱内丝裂霉素采用缓释水凝胶配方，无需手术即可使药物更长时间地暴露于膀胱组织。该药物可在门诊通过导管输送。

该 NDA 得到了 3 期 ENVISION 试验 (NCT05243550) 的支持，该研究在全球 56 个地点招募了约 240 名患者。主要终点是完全缓解率 (CRR)，次要终点包括缓解持续时间、疾病控制率、无病生存期和治疗引起的不良事件发生率。

先前报告的数据显示，在膀胱内注射丝裂霉素进行初始治疗后 3 个月的 CRR 为 79.6%。安全性与之前的研究一致，并且该药物通常耐受性良好。

UroGen 首席医疗官 Mark Schoenberg 医学博士在一份新闻稿中表示：“[膀胱内丝裂霉素] 的新药申请得到了一组可靠数据的支持，这些数据显示，在三项临床试验中，该药物具有令人印象深刻的持久反应和良好的安全性。值得注意的是，ENVISION 试验成功达到了其主要终点，在首次灌注 [膀胱内丝裂霉素] 后 3 个月，完全缓解率为 79.6%。此外，该试验的最新结果显示，在 3 个月时达到完全缓解的患者中，根据 Kaplan-Meier 估计，12 个月的缓解持续时间为 82.3 %。

“我们相信，如果获得批准，[膀胱内丝裂霉素]能够实现持久的完全缓解，并可能降低复发率，同时延长无治疗间隔，这将代表治疗[低度、中度风险] NMIBC 的重大进步，”Schoenberg 补充道。

关于非肌层浸润性膀胱癌 (NMIBC)

在美国，膀胱癌是男性中第二大常见泌尿系统癌症。LG-IR-NMIBC 每年约有 22,000 名新诊断的膀胱癌患者，而之前诊断的患者中每年约有 60,000 名复发。膀胱癌主要影响老年人群，诊断年龄中位数为 73 岁，且合并症风险较高。NMIBC 管理指南建议将 TURBT 作为标准治疗。高达 70% 的 NMIBC 患者至少经历一次复发，LG-IR-NMIBC 患者复发的可能性更大，并面临重复的 TURBT 手术。

关于 UroGen Pharma Ltd.

UroGen 是一家生物技术公司，致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案，因为患者应该得到更好的选择。UroGen 开发了 RTGel® 逆向热凝胶，这是一种专有的缓释水凝胶平台技术，有可能改善现有药物的治疗特性。UroGen 的缓释技术旨在使尿道组织更长时间地接触药物，使局部治疗成为一种可能更有效的治疗选择。我们治疗低级别上尿路上皮癌的首款产品和用于 LG-IR-NMIBC 患者膀胱内溶液的试验性治疗 UGN-102（丝裂霉素）旨在通过非手术方式消融肿瘤。

参考来源：‘UroGen announces FDA acceptance of its new drug application for UGN-102. News release. UroGen Pharma Ltd. October 15, 2024. Accessed October 16, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。