土耳其卫生署正规授权

处方药使用者付费法案 (PDUFA)日期是指美国食品药品管理局 (FDA) 规定的审查新药申请 (NDA)或生物制品许可申请 (BLA)并最终决定是否批准上市的截止日期。审查期通常为药品申请被该机构接受后的 10 个月。对于优先审查的药品，审查期缩短为申请接受后的 6 个月。

Olezarsen 治疗家族性乳糜微粒血症综合征

卡PDUFA 日期：2024 年 12 月 19 日

家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 是一种导致甘油三酯水平极高的遗传性疾病。Olezarsen 是一种在研配体结合反义药物，旨在抑制载脂蛋白 C-III 的产生，载脂蛋白 C-III 是在肝脏中产生的一种蛋白质，可调节血液中的甘油三酯代谢。

这项 NDA 得到了双盲、安慰剂对照的 3 期 BALANCE 研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04568434）的数据支持，该研究招募了 66 名确诊为 FCS 的成年患者。6 个月的结果显示，与安慰剂相比，使用 olezarsen 80mg 治疗可显著降低甘油三酯（P <.001）；这种效果持续了 12 个月。

如果获得批准，olezarsen 将成为美国首个用于治疗 FCS 的药物。

索他格列净用于治疗 1 型糖尿病和 CKD 患者

PDUFA 日期：2024 年 12 月 20 日

Sotagliflozin 是一种双重钠-葡萄糖共转运蛋白 1 型和 2 型 (SGLT1、SGLT2) 抑制剂。其作用机制是抑制两种负责葡萄糖调节的蛋白质：SGLT1（负责胃肠道葡萄糖吸收）和 SGLT2（负责肾脏葡萄糖重吸收）。

FDA 正在审查索他格列净重新提交的新药申请，其中包括对 TANDEM 临床开发计划的事后分析和专门针对 1 型糖尿病 (T1D) 和轻度至中度慢性肾病 (CKD) 患者的修订适应症。根据最近的 FDA 委员会会议，新发现表明，索他格列净可改善此类患者群体的糖化血红蛋白、低血糖、体重和收缩压，但糖尿病酮症酸中毒的风险仍然令人担忧。

如果获得批准，索他格列净将成为首个治疗 1 型糖尿病患者的口服药物。

Datopotamab Deruxtecan 治疗晚期非鳞状 NSCLC

PDUFA 日期：2024 年 12 月 20 日

FDA 正在审查 datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) 的 BLA，这是一种专门设计的 TROP2 导向 DXd 抗体药物偶联物，用于治疗已接受过全身治疗的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌 (NSCLC) 成年患者。

该申请包括来自 3 期 TROPION-Lung01 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04656652）的数据，该试验评估了 Dato-DXd 与多西他赛对既往接受过治疗的晚期或转移性 NSCLC 患者（无论是否出现可操作的基因组改变）的疗效和安全性。研究结果显示，与多西他赛相比，Dato-DXd 治疗可使总体人群的疾病进展或死亡风险降低 25%，非鳞状肿瘤患者的风险降低 37%。

最终总生存期分析显示，在总体人群（12.9 个月 vs 11.8 个月）和非鳞状 NSCLC 患者亚组中（14.6 个月 vs 12.3 个月），Dato-DXd 均优于多西他赛。

格来帕鲁肽治疗短肠综合征

PDUFA 日期：2024 年 12 月 22 日

格来帕鲁肽是一种正在研究中的长效胰高血糖素样肽-2 (GLP-2) 类似物，目前正在审查其用于治疗依赖肠外支持的成人短肠综合征的疗效。

该申请得到了关键性 3 期 EASE-1 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03690206）、两项长期扩展研究（EASE-2；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03905707）和 EASE-3；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04881825）以及一项机制试验（EASE-4；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT049913）的数据支持，这些试验旨在研究格帕鲁肽对肠道吸收的长期影响。

EASE-1 的结果显示，与安慰剂相比，每周两次使用格列鲁肽治疗可显著减少 24 周时每周的肠外支持总量（主要终点；P = 0.0039）。扩展研究的中期结果显示，对于完成至少 6 个月格列鲁肽治疗的患者，临床反应通常可以维持。

二氮嗪胆碱治疗普拉德-威利综合征

PDUFA 日期：2024 年 12 月 27 日

FDA 正在审查二氮嗪胆碱缓释片（DCCR）的 NDA，用于治疗经基因确诊患有多食症的普拉德-威利综合征（PWS）的成人和 4 岁以上儿童。

这项研究的产品是二氮嗪胆碱（二氮嗪的结晶盐）的缓释片剂。对于普拉德-威利综合征患者，DCCR 有望通过激活下丘脑中的三磷酸腺苷敏感钾通道来减少食欲过盛。

3 期 DESTINY PWS 试验 (ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03440814 ) 的结果显示，DCCR 显著改善了基线时食欲旺盛较严重的患者的食欲旺盛症状。身体成分也得到了显著改善。

在开放标签扩展研究（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03714373）中，参加 DESTINY PWS 试验的患者在接受 DCCR 治疗 1 年后接受了评估。结果显示，DCCR 与暴食症和 PWS 相关行为（例如焦虑、强迫性、思维紊乱、攻击性/破坏性行为）的显著改善有关。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。