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Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ACTU)（“Actuate”或“公司”），一家临床阶段生物制药公司，专注于通过抑制糖原合酶激酶-3β (GSK-3β) 开发治疗高影响、难治性癌症的疗法，该公司宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 elraglusib 罕见儿科疾病资格，它是一种用于治疗尤文氏肉瘤 (EWS) 的新型 GSK- 3β抑制剂。

Actuate Therapeutics 总裁兼首席执行官 Daniel Schmitt 在新闻稿中表示：“获得 FDA 颁发的罕见儿科疾病资格，凸显了尤文氏肉瘤患者迫切需要新的治疗选择，也承认了 elraglusib 的变革潜力。”

Elraglusib 正在接受开放标签、多中心、 1/2 期 Actuate-1902 试验的研究。2研究人员正在评估该药物对复发/难治性恶性肿瘤儿童患者的安全性和有效性，包括尤文氏肉瘤和尤文氏肉瘤相关的儿童小圆细胞肉瘤。

共有 8 名 22 岁及以下的复发/难治性尤文氏肉瘤患者被纳入研究，这些患者接受 elraglusib 联合拓扑替康和环磷酰胺治疗。患者病情可测量或可评估，且无已知治愈疗法，器官和骨髓功能充足，均可入组。对于 16 岁以上的患者，患者卡氏体能状态评分至少为 50%。试验中 16 岁以下患者的兰斯基体能状态评分必须至少为 50。

患者还必须将先前治疗产生的所有毒性降低到可接受的水平才能纳入研究，并且必须接受过至少 1 次先前的治疗方案。

目前，Elraglusib 正在以 9.3 mg/kg 剂量每周两次单独治疗；与伊立替康联合治疗；与伊立替康和替莫唑胺 (Temodar) 联合治疗；以及与环磷酰胺和拓扑替康联合治疗进行评估。

研究的主要终点是安全性，包括根据 CTCAE v5 评估的出现治疗相关不良事件的患者数量。

Actuate-1902 试验第 1 阶段的主要数据预计将于 2025 年下半年发布。

“正在进行的 1/2 期试验的早期临床数据显示，该药物具有良好的抗肿瘤活性，具有客观的肿瘤反应，包括在接受治疗的 6 名复发/难治性尤文氏肉瘤患者中报告的 2 名持续持久的完全反应，这增强了我们对 elraglusib 在这种具有挑战性的疾病环境中的潜在影响的信心。我们致力于推进 elraglusib 的临床开发，最终目标是在当前方法不令人满意的情况下提供新的治疗选择，”Schmitt 在新闻稿中补充道。

Elraglusib 是一种肿瘤信号和抗肿瘤免疫反应的调节剂，可阻止 GSK-3β 在癌细胞中发挥作用。临床前研究显示，elraglusib 具有活性，临床证据表明该药物对多种类型的癌症均具有抗肿瘤活性。

2024 年 9 月，FDA 授予该药物孤儿药资格，用于治疗软组织肉瘤患者。目前，一项2 期试验 (NCT04906876) 正在评估 elraglusib 联合吉西他滨和多西他赛对软组织肉瘤患者的疗效。

关于Actuate Therapeutics, Inc.

Actuate 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗影响巨大、难以治疗的癌症的疗法。Actuate 的主要研究药物产品 elraglusib（一种新型 GSK- 3β抑制剂）靶向癌症中的分子通路，这些通路参与促进肿瘤生长和对化疗等传统抗癌药物产生耐药性，包括多种 DNA 损伤反应 (DDR) 通路。Elraglusib 旨在通过抑制活化 B 细胞 (NF-kB) 的核因子 kappa 轻链增强子来充当抗肿瘤免疫介质，并调节多个免疫检查点和免疫细胞功能。

参考来源：‘Actuate announces FDA rare pediatric disease designation granted to elraglusib for treatment of Ewing sarcoma. News release. November 12, 2024. Accessed November 12, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。