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美国食品药品管理局（FDA）已对用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）心肌病的 deramiocel（CAP-1002）的生物制品许可申请（BLA）给予优先审查。

关于 Deramiocel

Deramiocel（也称为 CAP-1002）由同种异体心脏球衍生细胞（“CDC”）组成，CDC 是一类基质细胞，临床前和临床研究表明，它们在肌营养不良症和心力衰竭中发挥强大的免疫调节、抗纤维化和再生作用。CDC 通过分泌称为外泌体的细胞外囊泡发挥作用，这些囊泡靶向巨噬细胞并改变其表达谱，使巨噬细胞呈现愈合表型，而不是促炎表型。CDC 已成为 100 多篇同行评审科学出版物的主题，并在多项临床试验中用于 200 多名人类受试者。

关于杜氏肌营养不良症

DMD 是一种毁灭性的遗传性疾病，其特征是骨骼、心脏和呼吸肌肉逐渐衰弱和出现慢性炎症，患者平均死亡年龄约为 30 岁。据估计，每 3,500 名男婴中约有 1 名患有 DMD，美国患者人数估计约为 15,000-20,000 人。DMD 病理生理学是由功能性肌营养不良蛋白的产生受损引起的，肌营养不良蛋白通常作为肌肉的结构蛋白。肌肉细胞中功能性肌营养不良蛋白的减少会导致严重的细胞损伤，最终导致肌肉细胞死亡和纤维化替代。在 DMD 患者中，心肌细胞逐渐死亡并被疤痕组织取代。这种心肌病最终会导致心力衰竭，这是目前 DMD 患者死亡的主要原因。治疗方案有限，无法治愈。

BLA 申请得到了第 2 阶段 HOPE-2 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03406780）和开放标签扩展研究（HOPE-2-OLE；ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04428476）的数据支持。HOPE-2 研究招募了 10 岁及以上的患有 DMD 的不能行走和能行走的男孩和青年男性。研究参与者被随机分配接受 deramiocel 或安慰剂静脉输注，每 3 个月一次，共 4 次。

主要终点是功能能力相对于基线的变化，以第 12 个月时上肢表现 (PUL) 版本 1.2 的中级（肘部）维度评分进行评估。PUL 1.2 量表测量患有肌营养不良症患者的上肢运动表现。总分范围为 0 至 74，分数越高，结果越好。

研究结果显示，与安慰剂相比，使用 deramiocel 治疗可减少上肢功能恶化（差异为 2.6 分；P = .014）。与安慰剂组相比，使用 deramiocel 治疗的患者的心脏功能和结构也得到了改善。

HOPE-2 试验完成后，患者停止治疗约 392 天（间隔期）。希望继续接受治疗的患者随后进入 OLE，每 3 个月接受一次 deramiocel 治疗。3 年数据分析显示，与类似 DMD 患者的外部比较数据集相比，该治疗对上肢功能全面发挥（PUL 2.0；差异，3.7 分；P <.001）和左心室射血分数测量均有积极作用。

“Deramiocel 在多项临床试验中显示可减轻 DMD 心肌病的发病率，而 DMD 心肌病目前是 DMD 患者的主要死因之一，”国家 PI、加州大学戴维斯分校教授兼物理医学和康复系主任 Craig McDonald 医学博士表示。“根据 deramiocel 所显示的全部安全性和有效性数据，此次潜在批准将为患者提供一流的 DMD 心肌病治疗方法。”

《处方药用户付费法案》已指定该申请的目标日期为 2025 年 8 月 31 日。如果获得批准，deramiocel 将成为首个治疗 DMD 心肌病的药物。

参考来源：‘Capricor Therapeutics announces FDA acceptance and Priority Review of its Biologics License Application for deramiocel to treat Duchenne muscular dystrophy. News release. Capricor Therapeutics. March 4, 2025.’

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