土耳其卫生署正规授权

FDA 授予 PEP-010 孤儿药资格，该药物是一种首创的双功能治疗肽，可用于治疗转移性胰腺癌患者。PEP-010 是 PEP-Therapy 的首创双功能治疗肽，目前正在进行 Ib 期临床试验，以评估其与化疗（紫杉醇或吉西他滨）联合使用时的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性，特别是针对胰腺癌患者。

PEP-Therapy 首席执行官兼联合创始人 Antoine Prestat 在新闻稿中表示：“获得 FDA 的孤儿药资格认定是 PEP-Therapy 的一个重要里程碑。”它将支持我们加快开发 PEP-010 的目标，为难以治疗的癌症提供创新的解决方案。我们期待报告最新的临床数据。

在 1 期研究的单药治疗组（A 组；n = 19）中，患者连续 3 天接受 PEP-010 静脉输注，每次 3 小时，每周一次，共 8 个剂量水平（0.15 mg/kg 至 15 mg/kg），安全性良好。一名患者在最高剂量下出现 2 级输注相关反应 (IRR)，7 名患者病情稳定，中位持续时间为 2.8 个月。

在与紫杉醇联合治疗组（B 组；n=15）中，在 PEP-010 剂量为 5 mg/kg 时观察到剂量限制性毒性 (DLT)，包括 4 级中性粒细胞减少症和 2/4 级 IRR，限制了进一步增加剂量。值得注意的是，该组中有 4 名患者在卵巢癌、胰腺癌、甲状腺腺癌和鳞状细胞肺癌中获得了确认的部分缓解 (PR)。2 名患者病情稳定，中位时间为 4 个月。

试验的主要终点是确定两组 PEP-010 的最大耐受剂量和推荐的 2 期剂量。这是基于剂量限制性毒性的发生。研究的次要终点是安全性和耐受性概况、药代动力学 (PK) 和通过 RECIST1.1 评估的初步抗肿瘤活性。

总体而言，最常见的 PEP-010 相关不良事件 (AE) 是乏力 (26.5%) 和 IRR (14.7%)，而紫杉醇相关的 AE 包括贫血 (66.7%)、周围神经病变 (33.3%) 以及中性粒细胞减少症、甲病和腹泻 (各 20.0%)。

PK 数据显示，PEP-010 全身暴露量与剂量成比例增加，且不与紫杉醇发生蓄积或相互作用。

观察到的初步抗肿瘤活性值得进一步研究。未来的研究将侧重于优化剂量并进一步表征与紫杉醇和吉西他滨联合使用的疗效。

参考来源：‘PEP-Therapy receives FDA orphan drug designation for PEP-010 for treatment of pancreatic cancer. News release. PEP-Therapy. March 17, 2025. Accessed March 20, 2025.’

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