土耳其卫生署正规授权

美国食品药物管理局（FDA）已批准Fabhalta® （ iptacopan）用于治疗补体 3 肾小球病（C3G）成人患者，以减少蛋白尿。

在患有 C3G 的患者中，替代补体途径的过度激活会导致肾小球内的 C3 裂解，从而导致 C3 沉积和炎症。通过与因子 B 结合，iptacopan 可抑制替代途径，从而针对被认为是 C3G 的根本原因。

关于 C3 肾小球病 (C3G)

每年，全球每百万人中约有 1-2 人被新诊断出患有 C3G，一种膜增生性肾小球肾炎 (MPGN) 。 在 C3G 中，补体替代途径（免疫系统的一部分）的过度激活会导致 C3 蛋白沉积在肾小球中，肾小球是过滤废物并清除血液中多余液体的血管网络。这会引发炎症和肾小球损伤，导致蛋白尿（尿液中的蛋白质）、血尿（尿液中的血液）和肾功能下降。

关于 APPEAR-C3G

APPEAR-C3G (NCT04817618) 是一项 III 期多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究，旨在评估每日两次口服 Fabhalta (200 毫克) 对原发性肾 C3G 患者的疗效和安全性。该研究包括 6 个月的双盲期，在此期间，成年患者按 1:1 随机接受 Fabhalta 或安慰剂治疗以及支持治疗，接下来是 6 个月的开放标签期，在此期间所有患者均接受 Fabhalta 治疗（包括之前服用安慰剂的患者）。双盲期的主要终点是与安慰剂相比，Fabhalta 6 个月时蛋白尿相对于基线的减少，以 24 小时尿蛋白-肌酐比率 (UPCR) 来衡量。除了成年 C3G 患者的结果外，另一组青少年 C3G 患者12的招募工作也在进行中。

iptacopan 获批用于降低原发性肾 C3G 成人患者的蛋白尿，这得益于随机、双盲、安慰剂对照的 3 期 APPEAR-C3G 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04817618）的数据。

支持批准的数据

关键的 III 期 APPEAR-C3G 研究评估了每日两次口服 Fabhalta 对 C3G 成年患者的疗效和安全性。该研究包括 6 个月的随机双盲治疗期，使用 Fabhalta 与安慰剂进行比较，并辅以支持治疗，随后是额外的 6 个月开放标签治疗期，所有参与者均接受 Fabhalta 治疗。

Fabhalta 治疗可使蛋白尿水平在临床上显著降低，最早在 14 天内就已出现，并持续至 12 个月。同样，在开放标签期内，改用 Fabhalta 的参与者的蛋白尿水平也出现降低。  

Fabhalta 显示出良好的安全性，没有新的安全信号。在 C3G 患者中，使用 Fabhalta 最常见的不良反应 (≥10%) 是鼻咽炎和病毒感染。Fabhalta 可能导致由荚膜细菌引起的严重感染，并且只能通过需要特定疫苗接种的风险评估和缓解策略 (REMS) 获得。

上个月，Fabhalta 获得了欧洲药品管理局 (EMA) 11对 C3G 的积极 CHMP 意见。中国和日本正在对此适应症进行监管审查。

FABHALTA 是一种处方药，用于治疗患有补体 3 肾小球病 (C3G) 的肾脏疾病的成年人，以减少尿液中的蛋白质 (蛋白尿)。Fabhalta 还适用于治疗患有阵发性睡眠性血红蛋白尿和原发性免疫球蛋白 A 肾病的成年人。

参考来源：‘Novartis receives third FDA approval for oral Fabhalta® (iptacopan) – the first and only treatment approved in C3 glomerulopathy (C3G). News release. Novartis. March 20, 2025.’

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