Libmeldy（OTL-200）治疗异染性脑白质营养不良（MLD）的全面注意事项
Libmeldy是一种基于慢病毒载体的基因疗法，用于治疗由ARSA基因突变引起的异染性脑白质营养不良（MLD）。以下是治疗前、治疗期间和治疗后的详细注意事项：
一、治疗前注意事项
患者筛选标准
适用于30个月以下婴儿晚期或青少年早期无症状性MLD患者，以及青少年早期有症状性MLD患者。
需通过基因检测确认ARSA基因双等位突变及酶活性降低。
排除严重感染、活动性恶性肿瘤或无法耐受清髓化疗的患者。
基因检测要求
需进行ARSA基因测序和酶活性检测，以明确诊断。
检测样本通常为血液或骨髓，需在专业实验室完成。
治疗前准备
完成感染筛查（如乙肝、丙肝、HIV、CMV等）。
签署知情同意书，了解治疗风险和预期效果。
心理准备：患者及家属需接受遗传咨询，了解治疗流程和长期随访要求。
二、治疗期间注意事项
骨髓采集阶段
采集前需接受粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员，以增加外周血中干细胞数量。
采集后24小时内完成CD34+细胞分选，确保纯度≥93%。
常见副作用：穿刺部位疼痛、短暂性低血压，需密切监测感染迹象。
清髓化疗阶段
常用药物为白消安，需严格按剂量使用，避免骨髓过度抑制。
监测血常规、肝肾功能，预防感染和消化道反应（如恶心、呕吐）。
婴幼儿需减少剂量并加强支持治疗（如抗感染、输血）。
细胞回输阶段
回输前需完成清髓化疗，为基因修饰细胞腾出空间。
回输后观察是否出现发热、寒战等输注反应，及时处理。
避免剧烈运动，保持充足休息。
三、治疗后注意事项
长期随访监测
血液学监测：每周检测血常规，直至造血功能恢复。
ARSA酶活性：定期检测以确认基因表达效果。
神经系统评估：包括运动功能和认知功能的定期检查。
抗ARSA抗体：约30%-50%患者产生低滴度抗体，多数无临床影响。
生活方式调整
避免接触感染源，接种灭活疫苗（如流感疫苗）。
均衡饮食，增加优质蛋白和维生素摄入，促进恢复。
适度运动（如散步），避免剧烈活动。
特殊人群注意事项
婴幼儿：需额外监测生长发育指标（如身高、体重、头围）。
青少年：关注心理状态，提供情感支持，必要时进行心理干预。
四、典型案例与风险提示
英国首例患儿Teddi：治疗后仅出现短暂发热，无长期副作用，目前无疾病迹象。
风险提示：
清髓化疗可能导致骨髓抑制，需预防感染和出血。
长期随访中需警惕血液系统恶性肿瘤风险（每年全血细胞计数和整合位点分析）。
总结
Libmeldy治疗需严格遵循专业医疗团队的指导，从治疗前筛选到长期随访，每个阶段均有特定注意事项。患者及家属需充分了解治疗流程和潜在风险，积极配合监测和管理，以确保疗效和安全性。
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