PALYNZIQ（培伐利酶）是登越药业关注的罕见病创新药物，以下是对其的详细介绍：
一、药物基本信息
商品名：PALYNZIQ
通用名：pegvaliase-pqpz（培戈维利酶）
生产厂家：BioMarin Pharmaceutical Inc.
药物类型：聚乙二醇化苯丙氨酸氨裂解酶（PAL），属于酶替代疗法药物
剂型：预填充注射器，规格包括2.5mg/0.5mL、10mg/0.5mL和20mg/mL
二、适应症与用途
核心适应症：苯丙酮尿症（PKU）
适用人群：
此前主要适用于16岁及以上的PKU患者，尤其是血液苯丙氨酸（Phe）浓度持续>600μmol/L且现有治疗（如饮食控制）效果不佳者。
2026年2月，美国食品药品监督管理局（FDA）已扩大了PALYNZIQ的适应症范围，将用于治疗12岁及以上患有苯丙酮尿症（PKU）的青少年患者。
作用机制：通过酶促反应将苯丙氨酸分解为氨和反式肉桂酸，减少其在体内的积累，从而降低血苯丙氨酸水平。
三、临床应用价值
显著降低血苯丙氨酸水平：
在针对12-17岁青少年的III期临床研究中，治疗72周后，PALYNZIQ组平均血苯丙氨酸下降473μmol/L（对照组仅下降19μmol/L）。
51.6%患者达到≤600μmol/L的临床目标，38.7%患者达到≤360μmol/L（接近正常范围），19.4%患者血苯丙氨酸恢复正常（≤120μmol/L）。
改善神经心理功能：长期治疗可提升注意力、情绪稳定性及执行功能，帮助青少年更好地完成学业，成人更顺利融入职场与社会生活。
放宽饮食限制：使患者可从天然食物中获取更多蛋白质，满足生长发育需求，减轻家庭经济与照护压力。
四、用药指导与安全性管理
剂量调整：需根据血苯丙氨酸水平个体化调整，初始治疗需逐步递增剂量。
注射部位：大腿前中部、腹部（距离肚脐至少2英寸或5厘米）、臀部顶部和上臂后部。
储存条件：在2℃至8℃的冰箱中储存，不能冷冻。若需在室温下储存（20℃至25℃），最长可储存30天，且不可再次放回冰箱。
安全性管理：
可能引发急性全身性过敏反应、血管性水肿等，需随身携带肾上腺素注射器。
首次注射需在医疗机构监督下进行，并观察至少60分钟。
通过受限分发系统确保药物安全使用，定期评估患者耐受性及血苯丙氨酸浓度。
五、市场与审批进展
市场供应：PALYNZIQ已在全球多个地区上市，为PKU患者提供了新的治疗选择。
审批进展：除了美国FDA已批准其用于12岁及以上青少年患者外，其他地区的审批工作也在积极推进中。
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(责任编辑：admin1314)
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