Casgevy疗法（通用名：exagamglogene autotemcel）是全球首个基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的基因编辑疗法，由美国福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR治疗公司（CRISPR Therapeutics）共同
Casgevy疗法（通用名：exagamglogene autotemcel）是全球首个基于CRISPR/Cas9基因编辑技术的基因编辑疗法，由美国福泰制药公司（Vertex Pharmaceuticals）与瑞士CRISPR治疗公司（CRISPR Therapeutics）共同开发。其核心信息如下：
基本定义与地位
技术本质
Casgevy利用CRISPR/Cas9“基因剪刀”技术精确编辑患者自体干细胞基因，通过修复血红蛋白缺陷治疗遗传性血液病，是基因编辑技术首次获批临床应用。
划时代意义
该疗法标志着2020年诺贝尔化学奖成果（CRISPR技术）首次转化为临床治疗方案。
靶向基因
采集患者骨髓造血干细胞，体外编辑BCL11A基因，解除其对胎儿血红蛋白（HbF）的抑制，重启功能性血红蛋白表达。
治疗路径
编辑后的干细胞回输至患者体内，重建健康造血系统，实现持续性疗效。
适应症与疗效
适用疾病
镰状细胞病（SCD）：12岁以上伴复发性血管闭塞危象患者。
输血依赖性β地中海贫血（TDT）：需定期输血的重症患者。
临床效果
SCD患者：97%在治疗后至少12个月未发生严重血管阻塞危机。
TDT患者：93%在治疗后12个月内摆脱输血依赖，血红蛋白恢复至正常水平。 四、全球审批与治疗流程
获批历程
全球首准：2023年11月16日英国批准上市。
美国FDA批准：2023年12月8日获SCD适应症许可。
治疗流程
单次输注编辑后的自体干细胞，无需匹配供体，但需化疗清除病变细胞以完成移植。
常见副作用包括血小板减少、口腔溃疡、恶心等。
作为基因编辑领域的里程碑，Casgevy为遗传性血液病患者提供了“一次性治愈”可能，但其高成本（美国定价220万美元
7）和长期安全性仍需持续观察。
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