Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt）是美国FDA批准的首款可重复给药的外用基因疗法，由Krystal Biotech公司研发，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的皮肤伤口，属于
Vyjuvek（beremagene geperpavec-svdt）是美国FDA批准的首款可重复给药的外用基因疗法，由Krystal Biotech公司研发，用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）患者的皮肤伤口，属于官方正品基因治疗药物。
核心信息
适应症：适用于6个月及以上、携带COL7A1基因突变的DEB患者，2025年9月后标签更新支持新生儿起使用。
作用方式：以HSV-1病毒载体将正常COL7A1基因递送至皮肤细胞，促进生成Ⅶ型胶原蛋白，修复皮肤结构，实现伤口愈合。
给药方式：每周一次局部涂抹于开放性伤口，可在医院或家中由护理人员/患者自行使用，无需静脉或系统性给药。
疗效数据：
3个月时，71%的治疗伤口完全愈合（安慰剂组20%）。
6个月时，67%的伤口完全闭合（安慰剂组22%）。
安全性：耐受性良好，无严重药物相关不良事件，常见反应为瘙痒、红肿、流鼻涕等（>5%）。
药物规格与储存
规格：每盒含1瓶Vyjuvek生物悬浮液（5×10⁹ PFU/mL，1.0 mL）和1瓶赋形剂凝胶（1.5 mL），使用前需混合。
储存条件：
未开封：-15℃至-25℃冷冻保存。
临时冷藏：2–8℃可存放不超过1个月。
混合后：含药注射器在室温（20–25℃）可稳定8小时，或冷藏48小时。
香港登越药业温馨提示：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。
(责任编辑：登越藥業)
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