土耳其卫生署正规授权

美国食品药品监督管理局 (FDA) 已接受 tinlarebant 用于治疗 1 型 Stargardt 病 (STGD1) 的新药申请 (NDA) 进行优先审查。

Tinlarebant 是一种正在研究的口服疗法，旨在减少双视黄醇（维生素 A 类毒素）的积累，这种毒素会导致 STGD1 患者出现视网膜并发症。它通过调节血清视黄醇结合蛋白 4 (RBP4) 水平来实现这一目标，从而调节进入眼睛的视黄醇量。

该新药申请得到了 3 期 DRAGON 研究（ClinicalTrials.gov 标识符： NCT05244304 ）的数据支持，该研究纳入了 12 至 20 岁的 STGD1 患者。符合条件的参与者必须至少携带 1 个ABCA4基因突变，萎缩性病变大小在 3 个视盘面积以内（7.62mm² ），并且最佳矫正视力达到 20/200 或更好。 

研究参与者（N=104）被随机分配接受每日一次5mg的tinlarebant治疗（n=69）或安慰剂治疗（n=35）。主要终点是24个月内萎缩病灶大小较基线的变化，通过眼底自发荧光摄影测量自发荧光强度的明显降低。

结果显示，与安慰剂组相比，替拉瑞班治疗组视网膜病灶的生长速度显著降低了35.7%（P = 0.0033），具有临床意义和统计学意义。此外，替拉瑞班治疗组患者对侧眼病灶的生长速度也显著降低了33.6%（P = 0.041）。 

最近的研究结果表明，在接受 tinlarebant 治疗的患者中，定量自发荧光 (qAF)（一种毒性双视黄醇积累的标志物）在第 25 个月时保持稳定或略有下降，而安慰剂组则上升了约 20%。

“我们新药申请获得优先审评资格，凸显了斯塔加特病患者群体对获批治疗方案的迫切需求，我们也相信这进一步证明了我们所收集数据的质量和深度，”Belite Bio董事长兼首席执行官Tom Lin博士表示。“斯塔加特病通常在儿童早期发病，并导致进行性、不可逆的视力丧失。我们感到自豪的是，如果获得批准，tinlarebant有望对以往不可避免的视力衰退产生积极影响。”

《处方药用户收费法案》的申请目标日期已定为 2027 年 2 月 12 日。 

参考来源：Belite Bio announces US Food and Drug Administration acceptance and Priority Review of New Drug Application for Tinlarebant for the treatment of Stargardt disease type 1.

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