土耳其卫生署正规授权

研发公司：美国艾拉伦公司
适用症：多发性神经病
型号规格：25mg/0.5mL

【贮藏】

储存在2℃至30℃的原包装盒中，直到使用。请勿冷冻。

【适应症】

Amvuttra是一种处方药，适用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导(hATTR)淀粉样变性的多发性神经病，Amvuttra可单独使用或与其他药物一起使用，属于RNAi制剂的药物。目前还不知道Amvuttra对儿童是否安全和有效。

【推荐剂量和给药方法】

一、 推荐剂量

Amvuttra的推荐剂量是25mg，每3个月皮下注射一次。

二、 错过剂量

如果错过了一个剂量，请尽快使用Amvuttra。从最近一次用药开始，每3个月恢复用药。

三、 使用说明

Amvuttra仅用于皮下使用，并应由医生给药。

四、使用方法

1. 准备好注射器

1)如果注射器储存在冷库中，在使用前让注射器升温至室温30分钟。

2)握住注射器主体，从包装中取出注射器。

3)在准备注射之前，不要接触柱塞杆。

4)在给药前目视检查药液是否变色和有颗粒物。Amvuttra是一种无菌的、不含防腐剂的、透明的、无色至黄色的溶液。如果含有颗粒物质或混浊或变色，请勿使用。

5)检查以下情况：注射器有没有损坏，如破裂或渗漏;针头盖与注射器相连;注射器标签上的有效期。如果在检查注射器时发现任何问题，请不要使用注射器。

2. 选择注射部位

1)从以下部位选择一个注射部位：腹部、大腿或上臂。

2)避免以下部位：肚脐周围5厘米的区域;疤痕组织或发红、发炎或肿胀的区域。

3)清洁所选注射部位。

4. 进行注射

1)捏住清洁的皮肤。

2)将针以45°-90°角完全插入被捏住的皮肤。

3)注入所有的药物。

4)将柱塞杆推到最远，以注射所有剂量并激活针头防护罩。

【警告和注意事项】

一、 血清维生素A水平的降低和建议的补充措施

Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平下降。建议服用Amvuttra的病人按建议的每日维生素A摄入量进行补充。在使用Amvuttra治疗期间，不应给予比推荐的每日维生素A用量更高的剂量以试图达到正常的血清维生素A水平，因为血清维生素A水平并不能反映体内的总维生素A。如果患者出现提示维生素A缺乏的眼部症状(如夜盲症)，应转诊到眼科医生处。

【禁忌症】

无

【药物相互作用】

无相关信息

【不良反应】

Amvuttra可能导致严重的副作用，包括：

1.荨麻疹

2.呼吸困难

3.脸部、嘴唇、舌头或喉咙肿胀

4.头晕，以及关节僵硬

Amvuttra最常见的副作用包括：

1.呼吸急促

2.维生素A减少

3.疲倦

4.头晕

5.眼花

6.心跳不正常

7.胸痛

8.恶心

9.以及注射部位发红、触痛、发热和瘙痒。

【在特殊人群中使用】

一、 妊娠

目前还没有关于孕妇使用Amvuttra的数据，以告知与药物相关的不良发育结果的风险。Amvuttra治疗会导致血清维生素A水平下降，建议服用Amvuttra的患者补充维生素A。维生素A对胚胎的正常发育是必不可少的;然而，过高的维生素A水平与不良发育影响有关。由Amvuttra引起的母体血清TTR的减少和维生素A的补充对胎儿的影响尚不清楚。在动物研究中，妊娠大鼠皮下注射Vutrisiran导致发育毒性(胎儿体重减少和胚胎死亡)，剂量与母体毒性有关。

二、 哺乳期

目前还没有关于Vutrisiran在母乳中的存在、对哺乳期婴儿的影响或对乳汁分泌的影响的资料。哺乳对发育和健康的益处应与母亲对Amvuttra的临床需要以及Amvuttra或潜在的母体状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响一起考虑。

三、 小儿用药

对小儿患者的安全性和有效性尚未确定。

四、 老年人用药

对≥65岁的患者不需要调整剂量。在研究1中，共有46名(38%)年龄≥65岁的患者，包括7名(6%)年龄≥75岁的患者，接受了Amvuttra。在这些患者和年轻患者之间没有观察到安全性或有效性的总体差异，但不能排除一些老年人的更大敏感性。

五、 肾脏损害

轻度或中度肾脏损害(估计肾小球滤过率[eGFR]≥30至<90 mL/min/1.73 m²)的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在严重肾功能损害或末期肾病患者中进行研究。

六、 肝功能损害

轻度肝功能损害(总胆红素≤1×ULN和AST>1×ULN，或总胆红素>1.0至1.5×ULN和任何AST)的患者不建议调整剂量。Amvuttra尚未在中度或重度肝功能损害患者中进行研究。

【作用机制】

Vutrisiran是一种双链siRNA-GalNAc结合物，通过RNA干扰使突变型和野生型TTR Mrna降解，从而使血清TTR蛋白和TTR蛋白在组织中的沉积减少。

【安全性与副作用】

Amvuttra在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性。最常见的副作用包括注射部位反应，如红斑、疼痛和瘙痒等轻微不良反应。然而，作为一种新型药物，长期使用时的潜在风险和副作用仍需进一步监测和研究。

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