土耳其卫生署正规授权

在武田公司的HyQvia获得美国FDA批准后，该公司的Gammagard Liquid（免疫球蛋白输注10%[人]）也获得了批准，用于改善患有慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病(CIDP)的成年患者的神经肌肉残疾和损伤。

Gammagard Liquid可用作诱导治疗，包括诱导剂量和维持剂量。它在美国和加拿大以外的地区也称为KIOVIG，在全球66个国家/地区获得批准。

目前，Gammagard Liquid是美国唯一一种具有多种神经肌肉疾病适应症的静脉注射免疫球蛋白，并且它是FDA批准的唯一一种用于治疗多灶性运动神经病作为维持治疗以改善成人肌肉力量和残疾的静脉注射免疫球蛋白。另外，它还适用于作为原发性体液免疫缺陷的替代疗法。

CIDP是一种影响周围神经系统的罕见神经肌肉疾病。其特征是进行性症状，例如四肢无力、刺痛或感觉丧失、反射丧失和行走困难。输注免疫球蛋白可提供抗体来阻止破坏髓磷脂的免疫和炎症过程。

本月早些时候FDA批准的HyQvia是一种含有重组人透明质酸酶的10%免疫球蛋白(IG)（人）输注液，可作为成人CIDP的维持治疗，以防止神经肌肉残疾和损伤的复发。透明质酸酶部分促进免疫球蛋白在皮肤和肌肉之间的皮下空间的分散和吸收。

Gammagard Liquid的批准基于前瞻性、开放标签、单臂、多中心3期ADVANCE-CIDP 2研究(NCT02549170)的数据，该研究评估了Gammagard Liquid对CIDP成人患者的有效性和安全性，这些成人在ADVANCE-CIDP 1研究中接受HyQvia（含重组人透明质酸酶免疫球蛋白输注10%[人]）治疗后出现复发。

研究受试者以2g/kg体重的诱导剂量接受Gammagard Liquid，随后每3周进行一次维持输注，持续6个月；根据研究者的判断进行剂量调整。

疗效基于应答率，定义为功能障碍的改善，即在IV治疗期（6个月）完成或IV治疗期的最后一次研究随访时，相对于IV治疗前参照，调整后的炎症性神经病的原因和治疗(INCAT)残疾评分至少降低1分。

结果显示，6个月时的应答率为94.4%（95%CI，74.2-99.0），18名受试者中有17名的调整后INCAT分数恢复到研究入组前的初始值。所有受试者的功能能力都有所提高，这是通过INCAT分数、握力和Rasch构建的总体残疾量表分数的综合来衡量的。

最常见的不良反应是头痛、发热、贫血、白细胞减少、中性粒细胞减少、疾病、血肌酐升高、头晕、偏头痛、嗜睡、震颤、鼻干、上腹痛、呕吐、寒意、鼻咽炎和四肢疼痛。

Gammagard Liquid尚未在未接受过免疫球蛋白的CIDP患者中进行研究。尚未对Gammagard Liquid在CIDP中作为维持治疗的持续时间超过6个月进行过评估。根据处方信息，并非所有患者都需要无限期维持治疗才能摆脱CIDP症状。任何超过6个月的治疗都应根据患者的应答和持续治疗的需要进行个体化。

参考来源：‘Takeda’s GAMMAGARD LIQUID® Approved by U.S. FDA for Adults with Chronic Inflammatory Demyelinating Polyneuropathy (CIDP)’。

温馨提示：以上资讯由登越药业整理编辑(如有错漏，请帮忙指正)，只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。