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惠达基因治疗公司（HuidaGene Therapeutics，以下简称“惠达基因”）是一家全球临床阶段的基因组药物开发生物技术公司，宣布美国 FDA 已批准其用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性 (nAMD) 的 HG202 新药临床试验 (IND) 申请。HG202 是有史以来首个临床阶段的 CRISPR/Cas13 RNA 编辑疗法，也是唯一一个临床阶段的 RNA 靶向疗法，用于治疗 nAMD。

惠达基因联合创始人兼首席执行官Alvin Luk博士、工商管理硕士、CCRA表示：“美国 FDA 为 HG202 颁发的开放性 IND 是首个批准 CRISPR/Cas13 进行临床开发的监管机构，这对惠达基因和整个 CRISPR 基因编辑 RNA 编辑领域而言都是一个重要的里程碑。我们之所以选择向 FDA 申请，是因为 HG202 在体外、体内临床前研究和首次人体‘ SIGHT-I ’试验中都表现出了良好的效果。2023 年 9 月，我们在人类身上进行了全球首个新型 CRISPR/Cas13 RNA 编辑疗法的给药，并且我们在今年的 ARVO、ASGCT、EURETINA 和 ESGCT 上展示了初步数据。”我们在中国采用非受体结合途径方法通过 Cas13 RNA 编辑器部分敲低 VEGFA 的 mRNA 表达的临床数据严谨，为 AMD 患者带来了潜力。”

慧达基因联合创始人兼首席科学顾问杨辉博士表示：“我和我的团队首先通过我们的AI/ML驱动的HG-PRECISE®平台发现了Cas13X/Y系统，  该系统长度小于800个氨基酸，适合单个AAV递送（发表于2021年《Nature Methods》 ） 。在此基础上，我和我的团队进一步开发出一种高保真度的Cas13Y（hfCas13Y），具有高效编辑和极低的脱靶活性，并于2022年发表于《Nature Biotechnology》，为CRISPR/Cas13系统未来的临床应用奠定了技术基础。”

关于“BRIGHT”试验（NCT06623279）

这项开放标签、多中心、I期剂量探索试验（一项针对CRISPR/Cas13-RNA靶向治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性的开放标签剂量递增研究， BRIGHT ）旨在评估针对VEGF - A mRNA敲低的高保真CRISPR-Cas13 RNA编辑疗法（ HG202）在nAMD患者中的安全性和耐受性，影响全球近1.9亿60岁以上的人。试验的主要终点是单次给药后不同剂量HG202的安全性和耐受性。次要终点包括最佳矫正视力（BCVA）、中央视网膜厚度（CRT）测量的变化，以及抗VEGF救援注射的需要。

关于汇达基因

HuidaGene 利用其专有的基于 CRISPR 的HG-PRECISE ® 平台开发具有潜在治愈能力的基因组药物。该公司正在推进临床项目，包括 HG004 试验（已获得 FDA 的 ODD 和 RPDD 批准）、“ LIGHT ”试验（NCT06088992）和针对RPE65相关视网膜疾病的1/2 期国际主方案“ STAR ”临床试验（NCT05906953）、HG202 RNA 编辑疗法“ SIGHT-I ”首次人体试验（NCT06031727）和针对 nAMD 的“ BRIGHT ”1 期临床试验（NCT06623279）、HG204 RNA 编辑疗法（已获得 FDA 和 EMA 的 ODD 和 RPDD 批准）“ HERO ”试验（NCT06615206）针对MECP2重复综合征，以及 HG302 DNA 编辑疗法（已获得FDA) 首次针对 DMD 的人体“ MUSCLE ”试验 (NCT06594094)。临床前项目包括针对 ALS 的 HG303 DNA 编辑和针对阿尔茨海默氏症的 CRISPR RNA 编辑疗法。惠达基因拥有广泛的知识产权组合，是神经病学和眼科基因组药物领域的领导者。

参考来源：‘HuidaGene Therapeutics Receives the First-Ever FDA Clearance of CRISPR/Cas13 RNA-Editing HG202 for Macular Degeneration. News provided by HuidaGene Therapeutics. November 4, 2024.’

注：本文旨在介绍医药健康研究，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。