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Revumenib（瑞舒美尼）是一种口服小分子Menin抑制剂，‌主要用于治疗特定基因突变的复发或难治性急性白血病‌，具体包括以下两类患者：

一、携带KMT2A易位的急性白血病患者

适用人群‌：1岁及以上的成人和儿童患者。

疾病类型‌：包括急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。

作用机制‌：KMT2A是一种在人类中编码蛋白质的基因，位于第11号染色体上，主要涉及基因表达的调控。其突变与多种疾病相关，特别是急性白血病。Revumenib通过阻断Menin蛋白与KMT2A（MLL）融合蛋白的相互作用，抑制白血病相关基因（如HOXA、MEIS）的异常激活，从而阻断白血病细胞的增殖。

二、携带NPM1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者

适用人群‌：无合适替代治疗方案的成人及1岁及以上儿童患者。

作用机制‌：NPM1基因突变是成人急性髓系白血病（AML）中常见的遗传改变，约占30%。这种突变在NPM1突变型急性髓系白血病（AML）的发生中起关键作用，该疾病是一种侵袭性强、极易复发的血癌。Revumenib通过阻断Menin蛋白与异常KMT2A之间的相互作用，下调致白血病转录通路，逆转白血病分化停滞，并促进白血病细胞成熟。

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